Pokud jste viděli hlavní novinové zprávy na # 2018ADA, největší konferenci o cukrovce roku, možná jste si mysleli, že jsme na pokraji průkopnické léčby cukrovky. Je to proto, že kontroverzní bostonská výzkumná pracovnice Dr. Denise Faustman, která podpořila naději a vyzvedla dary v milionech dolarů z celé země, začala propagovat své nejnovější poznatky ve dnech před zahájením letošních vědeckých zasedání American Diabetes Associations Association v Orlandu .
Tímto způsobem se mluvilo o tom, že mohla porušit politiku embarga agentury ADA, která okamžitě nastartovala ostrou reakci lékařské komunity a vytvořila tak trochu neslýchaný úder proti zavedenému výzkumníkovi.
V kroku, který může zvednout obočí a který může být prvním svého druhu, vydaly ADA a JDRF společné prohlášení, v němž varovaly komunitu, aby se v tomto okamžiku příliš nevzrušovala výzkumem Dr. Faustmana, a upozorňuje na velmi malou velikost vzorku a skutečnost že „zjištění podněcují k zamyšlení otázky, ale nikoli definitivní odpovědi“, které jsou zapotřebí, než bude možné její práci vykládat tak široce jako úspěch.
ADA zejména prohlašuje, že vyšetřuje, zda Dr. Faustman porušil politiku embarga vědeckého zasedání předběžným zveřejněním svého výzkumu a zda jí může být zakázán budoucí vědecký pobyt.
Whoa! Nechte to na Dr. Faustmana, aby způsobil rozruch, jak se zdá, že nikdo jiný nedokáže ...
Když nás Faustman kontaktoval s žádostí o odpověď, řekl nám, že společné prohlášení „bylo trochu překvapením, protože jsme vyvinuli velké úsilí, abychom zapojili obě organizace do pozitivního dialogu.“
Mnoho vášnivých následovníků v naší komunitě D má na motivace z každé strany jasný názor. Její fanoušci ji považují za oběť nesnášenlivosti velkých psů s novými přístupy, zatímco kritici naznačují, že jde o sebepropagační podvod šířící falešnou naději.
V průběhu let jsme sledovali práci Dr. Faustmana, od počátečního chatu v roce 2009, aktualizace v roce 2012 a poté dalšího rozhovoru, když v roce 2015 začala její klinická studie fáze II. Zde je pohled na pozadí její práce a aktualizace výzkumu, která způsobila toto nejnovější drama ...
Výzkum vakcín BCG Dr. Faustmana
Pro ty, kteří nejsou obeznámeni s prací Dr. Faustmana, již dlouho studuje něco, co se nazývá BCG (Bacillus Calmette Guerin), což je generická vakcína, která existuje již téměř sto let a původně byla navržena k boji proti tuberkulóze (TB). Myšlenka: podpora BCG by mohla zastavit pankreas v zabíjení beta buněk, které vytvářejí inzulín, a umožnit tak regeneraci postiženým diabetem. Faustman učinila to, co bylo popsáno jako průkopnický objev u myší v roce 2001, ale zpočátku to nedokázala replikovat a její odvážná propagace tohoto výzkumu odstartovala bouři kontroverzí mezi lékařskou komunitou a výzkumnými organizacemi, které pochybovaly o jejím přístupu. V pozdějších letech Faustman poukazuje na to, že jiné studie na myších replikovaly některé z jejích počátečních zjištění, ale to je na diskusi v závislosti na tom, koho se ptáte.
Ve svých zjištěních fáze I zjistil její tým ve všeobecné nemocnici v Massachusetts, že u lidí s „dlouhodobým“ nebo „pokročilým“ diabetem 1. typu, tj. S onemocněním po dobu nejméně 15–20 let, jejich vakcína zavedla počátek pankreatu, regenerace buněk produkujících inzulín.
První fázi klinických studií ukončila v roce 2010. Požádala o financování JDRF, ale nezískala grant, pravděpodobně kvůli pochybnostem o platnosti její práce. Většinou z důvodu nutnosti získávat finanční prostředky samostatně trvalo zahájení dalších fází jejího výzkumu v roce 2015 dalších několik let. Probíhá to a bude pravděpodobně trvat ještě několik let (odhadovaná doba dokončení klinického hodnocení je v současné době 2023).
Nejnovější poznatky zveřejněné 21. června navazují na 9 (ano, devět!) Účastníků zapsaných do její původní malé studie před osmi lety. Zabývala se účinky PWD v průběhu tří, pěti a osmi let po studii fáze I.
A1C účastníků studie mírně poklesly a měli „téměř normální“ BG, vyžadující méně inzulínu, a mohli si méně často kontrolovat hladinu glukózy. Výsledky studie ukázaly, že výsledky A1C klesly v průměru o více než 10% během tří let po léčbě a o 18% po dalším roce. Výzkum ukazuje, že účastníci byli také schopni snížit příjem inzulínu a dosáhnout „normálních“ hladin BG. Je zajímavé, že se zdá, že zavedení vakcíny trvá 3-4 roky - něco, o čem Faustman a její tým nevědí, proč se to stane, ale bude pokračovat ve vyšetřování.
"Toto je klinické ověření potenciálu stabilního snížení hladiny cukru v krvi na téměř normální úroveň pomocí bezpečné vakcíny, a to iu pacientů s dlouhodobým onemocněním," řekl Dr. Faustman. "Kromě klinických výsledků nyní máme jasnou představu o mechanismech, kterými mohou omezené dávky vakcíny BCG provádět trvalé prospěšné změny v imunitním systému a snižovat hladinu cukru v krvi u diabetu 1. typu."
Přesto v samotné studii existuje významný bod, který podle výzkumu Dr. Faustmana v zásadě odporuje tvrzením z výsledků předchozí studie - že účinek BCC vakcíny na snížení A1C a BG není výsledkem regenerace pankreatických buněk. Článek uvádí: „U člověka nebyla tato stabilní kontrola hladiny cukru v krvi primárně u těchto lidských subjektů poháněna obnovou nebo regenerací pankreatu.“ Ve skutečnosti se říká, že regenerace C-peptidu, jak je vidět u pokusů na myších, nebyla replikována v lidských PWD.
Kromě těchto prvních publikovaných výsledků Dr. Faustman také 23. června na vědeckých zasedáních zveřejnil „pozdní“ plakát, přestože údaje týkající se „jiné podskupiny pacientů“ byly velmi podobné těm, které byly napsány v Příroda článek publikovaný o několik dní dříve.
June Media Blitz
Týden před zveřejněním výsledků výzkumu, na něž se vztahuje embargo, se tým Dr. Faustmana obrátil na mainstreamová média a diabetologický tisk, aby sdílel některá nová data. Když tedy začala konference ADA, titulky se již objevovaly napříč spektrem - od Newsweek, Čas, STAT, obchodní časopisy a publikace specifické pro diabetes s titulky jako „Nalezl Dr. Faustman lék na cukrovku 1. typu?“
Fuj ... Pokud je její skupina v něčem dobrá, je to určitě PR.
To vyvolalo reakci ADA a JDRF, kteří jen zřídka spolupracují na společných prohlášeních, pokud si nemyslí, že je problém docela monumentální.
Obavy ADA a JDRF
Dne 25. června zveřejnily dvě největší diabetologické organizace v zemi své obavy zveřejněním prohlášení v přímé reakci na veškerou konverzaci o výzkumu Dr. Faustmana. Dalo by se vidět, že tento krok není jen plácnutí po rogue badateli, ale také možné varování, že PWD by neměly stále házet své peníze do práce, což může vytvářet falešnou naději.
Organizace poukazují na to, že zatímco tato práce přitahovala pozornost, Faustmanova studie sledovala pouze velmi malý počet pacientů - devět lidí v pětiletém časovém období a tři lidé v osmiletém časovém bodě - „a musí být interpretováno s Pozor."
Prohlášení také uvádí konkrétní omezení, která je třeba vzít v úvahu:
- Všichni účastníci studie během studie pokračovali v používání standardní inzulínové terapie; nejedná se o situaci, kdy by léčba změnila jejich standard péče (všichni očkovaní jedinci zůstali na inzulínové terapii).
- Pacienti s hlášenými pozitivními výsledky dosáhli pouze mírně nižších hodnot A1C, které, i když jsou statisticky významně významné, nelze zobecnit na miliony lidí žijících s T1D a není prokázáno, že by byly výsledkem očkování.
- Výzkumná zpráva nezohledňuje přirozenou variabilitu hladin A1C v průběhu času, což je dobře známo u této populace: mají tendenci se zlepšovat u lidí s T1D, jak stárnou, zejména když se přestěhují ze svých dospívajících a na počátku 20. let . Není jasné, jakou roli mohla v těchto předmětech hrát přirozená historie.
- Neexistují žádné podrobnosti o standardu péče ve skupině ošetřené BCG a kontrolní skupině. Byla například péče srovnatelná mezi oběma studijními skupinami nebo byly použity doplňkové terapie?
Prohlášení dále uvádí, že ani ADA, ani JDRF v současné době nefinancují práci Dr. Faustmana, ale budou sledovat pokrok.
„(Chceme), aby byl každý výzkumník v našem oboru úspěšný,“ uzavírá prohlášení. "Obě organizace používají přísné procesy vzájemného hodnocení, aby přijímaly rozhodnutí o financování založené na důkazech, a my budeme i nadále zaměřovat naše zdroje na projekty, o nichž se domníváme, že nám poskytnou nejlepší příležitost k vytvoření světa bez T1D - pro nás a naše blízké - tak rychle, jak můžeme. “
Vedoucí mise JDRF Dr. Aaron Kowalski nám říká, že zatímco obě diabetologické organizace vydaly v minulosti společná prohlášení s FDA o dalších vědeckých tématech, toto konkrétní související s Dr. Faustmanem je jedinečné.
"Cítili jsme, že je obzvláště nutné, aby bylo jasné, že úroveň péče se díky této zprávě nemění," uvedl s tím, že s lékaři byli kontaktováni rodinami, které chtějí očkování, a hlavní zpravodajství o tom rozhodně hrálo roli v Zájem D-Společenství a jak se organizace rozhodly reagovat.
Hlavní vědecký a lékařský pracovník ADA Dr. William Cefalu tyto nálady zopakoval a zopakoval, že bylo zahrnuto příliš málo pacientů, aby bylo možné rozhodnout o výhodách této terapie BCG.
"Jedná se o případ, kdy se obě organizace shodly na omezeních a obavách studie a jejích zjištění a my jsme se shodli na tom, abychom zajistili, že bude uvedena do kontextu," řekl DiabetesMine:
Cefalu říká, že Dr. Faustmanovi bylo dovoleno prezentovat na ADA, protože nebylo okamžitě jasné, zda její předkonferenční publikace a výsledky nejnovějších plakátů ukázané na SciSessions byly v rozporu s embargovou politikou ADA. Tato konference je konkrétně o prezentaci nejnovějších poznatků a politika embarga má zajistit, aby žádný výzkumný pracovník „neukradl hromy“ dříve, než bude prezentován nejnovější výzkum. To je standard pro tyto typy lékařských konferencí zaměřených na výzkum.
"Zkontrolujeme načasování a vše podrobně," říká Cefalu a upozorňuje, že velká část vedení a zaměstnanců ADA v této době stále cestuje zpět z konference. "Problém spočíval v tom, že článek vyšel tak blízko k prezentaci, a pokud tento článek obsahoval stejné informace abstraktně, pak je to v zásadě definice porušení embarga."
Faustmanova odpověď
Faustman říká, že její tým nesouhlasí s body ve společném prohlášení, a rovněž poznamenává, že před konferencí sdíleli svůj mediální plán s agenturou ADA.
"Nejsem si jistý, jestli (společné prohlášení) objasňuje něco pro miliony lidí, kteří chtějí pokrok směrem k bezpečnému a životaschopnému zásahu pro typ 1," řekl nám Faustman. "Jsme velmi citliví na komentáře, které příliš slibujeme, a snažili jsme se být při komunikaci opatrní."
Pokud jde o podrobnou kritiku její studie, dodala:
"Jejich konkrétní komentáře k velikosti pacientů a statistické významnosti nejsou podporovány hodnotami P." Vědecká komunita používá hodnoty P konkrétně k tomu, aby se tomuto typu konverzace vyhnula, a neexistují žádné údaje, které by naznačovaly, že za tyto změny mohou přirozené variace.
"Doufáme, že odpovíme na další otázky týkající se standardní péče a používání inzulínu ve studii Fáze II, která je plně zaregistrována a probíhá." Budeme se i nadále snažit spolupracovat s JDRF, ADA nebo s kýmkoli, kdo nám pomůže, abychom porozuměli potenciálu BCG. Je před námi ještě spousta práce a mohli bychom tuto podporu využít. “
Poznamenala, že lidé, kteří mají zájem o účast v jejích klinických studiích, se mohou obrátit na koordinátory studií na adrese [email protected].
"Jak se pohybujeme vpřed, natáhněte se prosím a dejte nám vědět, co si myslíte (dobré i špatné), ale žádáme každého, aby byl na všech stranách co nejvíce civilní," dodal Faustman. "Naše emoce jsou vysoké, protože tento stav je tak tvrdý pro pacienty i pro ty, které milují." Zůstaňme spolu a uvidíme, co dokážeme - společně! “
Naděje vs. Hype
Faustman může být polarizační osobností, jak jsme si všimli při procházce po konferenčním centru ADA a posterovém sále při rozhovoru s dalšími vědci; snadno bylo možné cítit napětí, kdykoli bylo zmíněno její jméno.
Někteří zvolili přístup „opatrného optimismu“, zatímco jiní se přikrčili a zvedli ruce, aby mávali tématům. Vícekrát jsme také slyšeli názor, že šíří falešnou naději na vyléčení.
Ať už zde máte jakýkoli POV, Dr. Faustman určitě stojí jako jeden z nejživějších příkladů fenoménu „Hope v. Hype“ ve výzkumu diabetu a toho, jak emocionální může být - zatímco skutečný dopad jejího výzkumu zůstává TBD.
.jpg)
.jpg)
