NOVINKA: FDA je v pořádku s prvním nosním glukagonem! (Bezjehlové nouzové ošetření)

Obrovská zpráva pro ty z nás, jejichž život závisí na inzulínu: Po letech výzkumu a vývoje a očekávání komunity máme nyní novou formu glukagonu, látky pro zvýšení hladiny cukru v krvi, kterou lze jednoduše nastříkat nosem, než vyžadovat komplikovanou směs souprava a strašidelně velká jehla, kterou vás musí kolemjdoucí bodnout.

Je pozoruhodné, že se jedná o první nový typ glukagonu, který jsme viděli od zavedení standardních injekčních nouzových souprav v roce 1961!

24. července FDA oznámila svůj souhlas s novým intranazálním glukagonem známým jako Baqsimi (více o názvu za chvíli), vyrobeným farmaceutickým gigantem Eli Lilly. Tato společnost je samozřejmě významným výrobcem inzulínu, ale také zpřístupňuje jednu ze dvou vícekrokových injekčních souprav pro glukagon, které jsou v současné době k dispozici (druhou je Novo Nordisk).Nový nosní glukagon, který původně vyvinula kanadská společnost s biomedicínami, získal Lilly v roce 2015 a od té doby, co byl před rokem v červnu 2018 předložen regulačním orgánům, byl v pozdní fázi klinických studií.

I když se může zdát trochu dramatické popsat tuto novou drogu jako „historickou“ a „měnící hru“, je to pro naši komunitu jistě milník, protože jde o první nový typ glukagonu, který se dostal na trh, protože původní injekční formy byly zavedeny téměř před šesti desítkami let. Ve skutečnosti bude nový produkt Lilly dostupný od srpna 2019, jedná se o první ze tří nových forem glukagonů, u nichž se očekává, že se v blízké budoucnosti objeví na trhu, což připraví půdu pro nové způsoby použití glukagonu.

Generální ředitel JDRF Dr. Aaron Kowalski, který žije se samotným T1D, vydal následující prohlášení: „Jedná se o důležitý krok směrem k poskytování více léčby zaměřených na komplikace cukrovky 1. typu. Až dosud byly komplexní injekce glukagonu, jejichž podávání vyžaduje několik kroků, jedinou dostupnou léčbou pro lidi, kteří měli těžkou hypoglykemickou epizodu. Podávání nosního glukagonu je mnohem méně invazivní a zjednodušený proces, který může zachránit kritické okamžiky během mimořádné události, zvláště pokud jedinec ztratí vědomí. JDRF je vděčný FDA za své rozhodnutí a nadále se zasazuje o to, aby na trh přišlo více léčby, aby lidé s T1D mohli lépe zvládat její komplikace a žít šťastnější a zdravější život. “

Baqsimi nosní sprej: Základy a jak to funguje

Připomínáme, že glukagon je hormon, který spouští játra velmi rychle uvolňovat glukózu, aby zvýšil hladinu cukru v krvi. Známé červené a oranžové vícestupňové nouzové soupravy pro glukagon byly dosud jedinou možností (a Lilly říká, že je bude i nadále nabízet).

Zde je snímek tohoto nového produktu Baqsimi, včetně nákladů a toho, co čeká trh s glukagonem:

• Dávkovač připravený k použití: Jedná se o dávku 3 mg glukagonu, která je určena k jednorázovému použití a je umístěna v kompaktním, přenosném dávkovači z plastu připraveném k okamžitému použití. Celá dávka se spotřebuje při jednání, takže to neumožňuje minidávkování (což ještě není FDA v pořádku, ale provádí ho mnoho pacientů mimo označení pomocí tradičního injekčního glukagonu). Zajímavé je, že dávkovač ve skutečnosti vyvinula společnost AptarGroup se sídlem v Illinois, která vyrábí toto zařízení Unidose pro více práškových léků kromě glukagonu a cukrovky.

• Dávkování: Špička dávkovače se vloží do nosní dírky a stisknutím / stisknutím malého pístu na spodní části zařízení uvolníte liščí dávku suchého prášku glukagonu do nosu. Tento glukagon je poté absorbován do výstelky nosní dutiny, kde začíná okamžitě pracovat. Není nutný žádný nádech, čichání ani hluboké dýchání - zvláště důležité, pokud je PWD (osoba s diabetem) v bezvědomí nebo si plně neuvědomuje, co se děje. Zde naleznete online návod k použití Lilly.

• Mini dávkování: Ne s Baqsimi, říká Lilly. Jedná se o jednorázový dávkovač, ve kterém použijete celou dávku 3 mg najednou. Zatlačte na píst, dokud nezmizí zelená čára, což znamená, že bylo podáno 100% dávky. Společnost tvrdí, že dosud neprozkoumala minidávkování glukagonu, protože se zaměřila na tento snadno použitelný nouzový záchranný glukagon.

• Při nachlazení nebo ucpání: Ano, funguje to, i když máte běžné nachlazení a / nebo ucpaný nos a užíváte léky na tyto konkrétní příznaky. Údaje z klinických studií ukazují, že tento glukagon je v těchto situacích stejně účinný.

• Klinické údaje: Když už mluvíme o studiích, ve dvou klinických studiích 83 a 70 dospělých s diabetem porovnávajících jednu dávku Baqsimi s jednou dávkou injekčního glukagonu byl Baqsimi významně účinnější. Začalo to fungovat během několika minut a během 15-30 minut úplně zvýšilo hladinu cukru v krvi. V pediatrické studii se 48 pacienty staršími 4 let byly pozorovány podobné výsledky.

• Děti a dospělí: Baqsimi je schválen pro dospělé i děti ve věku od 4 let. Budou také probíhat studie bezpečnosti a účinnosti u dětí mladších 4 let. Lilly říká, že stejné dávkování 3 mg je bezpečné pro kterýkoli z těchto věkových skupin, ať už jde o dospělého muže nebo malé dítě.

• Nežádoucí účinky: Neexistují žádná pozoruhodná upozornění na černou krabičku, ale možné vedlejší účinky odrážejí mnoho z těch, které jsou v současné době obsaženy v injekčních produktech glukagonu - vodnaté oči, zarudnutí a svědění očí, nevolnost, zvracení, bolest hlavy atd. Existuje také několik podmínek a další léky, které mohou ovlivnit účinnost Baqsimi, včetně inzulinomu nebo feocromocytomu, a beta blokátory nebo indomethacinové léky. Mezi interferující složky patří betadex a dodecylfosfocholin. Vzhledem k tomu, že účinnost glukagonu může být snížena alkoholem (kvůli potřebě jater vypořádat se s alkoholem vs. vylučováním glukózy), zůstává při používání Baqsimi třeba mít na paměti.

• Skladování: Doba použitelnosti je 18 měsíců až 2 roky a Lilly říká, že pracuje na prodloužení tohoto data vypršení platnosti. Baqsimiv nevyžadují chlazení a měly by být skladovány až do 86 stupňů. Dodává se zabalený v tubě se smršťovací fólií a měli byste ji v této tubě před použitím uchovávat. Lilly říká, že vystavení vlhkosti by mohlo snížit účinnost nosního glukagonu.

• Dostupnost: Baqsimi bude v lékárnách k prodeji od srpna 2019. Bude vyžadován lékařský předpis, což znamená, že nebude k dispozici v OTC. Další podrobnosti o přístupu a cenách jsou uvedeny níže.

Pro zájemce o více podrobností FDA o Baqsimi zveřejnila agentura svůj oficiální dopis Eli Lilly a také 18stránkovou dokumentaci k označování ke kontrole.

Nafoukněte si glukagon do nosu

Nezapomeňte, že Basqimi je stejný nosní glukagon, který jsem dostal ke zkušebnímu testu v prototypové formě již v roce 2014, než Lilly získala produkt. Moje zkušenost byla následující:

Poté, co jsem si dal kapku inzulínu, abych snížil hladinu glukózy do 50. a 40. let, byl jsem vyzván k podání vyšetřovacího glukagonu do nosu. Cítil jsem, že to začalo fungovat během několika minut - určitě mnohem rychleji než normální injekční glukagon, který jsem byl nucen použít jen o měsíc dříve. Během 15 minut všechny mé nízké pocity uběhly a moje CGM a údaje z prstů na klinice ukázaly, že moje cukry jsou na vzestupu. Během několika hodin se moje hladiny BG vrátily na nízkých 200, kde se pohybovaly před experimentem.

Samozřejmě se toho soudu účastnilo mnoho dalších a v průběhu let se jich zúčastnilo mnoho dalších. Také nás fascinovalo, že jsme nakonec viděli studie „skutečného života“ ukazující snadné použití pro PWD a pečovatele, kteří by se v případě nouze možná museli uchýlit k tomuto glukagonu. To vše poskytlo důkaz, že tento nazální glukagon je mnohem jednodušší a stejně účinný jako to, co jsme měli k dispozici celé ty roky.

Nosní glukagon Baqsimi: Co je ve jménu?

Vyslovuje se „BACK-see-mee“ a Lilly získala název spolu se samotným produktem během akvizice v roce 2015 od kanadského startupu Locemia Solutions - jehož název společnosti je kombinací „nízké hladiny cukru v krvi“ a „hypoglykémie“. Původní inspirace pro jméno Basqimi nám vyplynula z rozhovorů v komunitě diabetiků o tom, „kdo má záda“, pokud jde o lidi, kteří pomáhají během strašidelných nouzových situací s nízkou hladinou cukru v krvi.

Locemia vedl Robert Oringer, podnikatel s dlouhou historií v diabetologickém průmyslu a sám D-Dad se dvěma syny, kteří vyvinuli T1D s měsíčním odstupem v roce 1997. Jeho životopis zahrnuje řadu produktů péče o diabetes, včetně práce na vytvoření populární karty glukózy Dex4 (které jsou nyní v USA ukončeny, přinejmenším). On a vědci začali pracovat na této intranazální formulaci glukagonu v roce 2010.

Skupina doufala, že zvýší povědomí veřejnosti o hypoglykémii a změní způsob, jakým se glukagon dívá, aby byl lépe viditelný díky snadno dostupným léčebným postupům, jako jsou defibrilátory a EpiPen v restauracích, na stadionech, ve školách a na dalších veřejných místech.

"Jsem velmi vděčný všem, kteří se tolik let podíleli na vývoji tohoto úžasného a životně důležitého produktu - včetně našeho malého, ale mocného týmu společnosti Locemia, výzkumníků, kteří prováděli naše klinické studie, uživatelů inzulínu, kteří se dobrovolně přihlásili k účasti naše studie, vědečtí poradci, obhájci pacientů, investoři a nespočet dalších, “napsal v e-mailu.

"Claude Piche, spoluzakladatel a generální ředitel společnosti Locemia, a já jsme nesmírně vděční týmu v Eli Lilly, který před pěti lety uznal hodnotu Baqsimi a ukázal svůj závazek přijetím opatření k jeho získání, nadále investovat do a přivést ji na trh. Nedokážete si představit počet talentovaných členů týmu Lilly, kteří přispěli k tomuto okamžiku a nadále pracují na tom, aby přivedli Baqsimi na svět. Ano, USA budou první, ale doufejme, že Kanada (kde se vývoj uskutečnil), Evropa a další země budou mít Baqsimi k dispozici uživatelům inzulínu a těm, kteří je mají rádi nebo se o ně starají. “

Přístup a cenová dostupnost pro Baqsimi Glucagon

Lilly říká, že očekává, že Baqsimi bude k dispozici v amerických lékárnách od konce srpna, a již jej předložili regulačním agenturám v Kanadě, Evropě a Japonsku, kde je stále předmětem kontroly.

Bylo nám řečeno, že Baqsimi bude mít stejnou ceníkovou cenu jako injekční nouzová souprava Lilly pro injekci: 280,80 $ za jeden dávkovač a dvoubalení bude stát 561,60 $.

To je zklamání.

Mnoho lidí v komunitě D doufalo, že tato nová forma glukagonu bude cenově dostupnější, než aby byla stejně nedostupná jako injekční lahvička s inzulínem v USA. Zatímco ceny inzulínu a přístup k zařízení pro diabetes byly v poslední době ve zprávách, cena glukagonu zůstala v naší D-komunitě i mimo ni méně diskutovaná.

Když jsme měli dotaz ohledně obav z vysoké ceníkové ceny, mluvčí Lilly nám řekl, že společnost do konce roku 2020 nabízí spořící kartu Baqsimi pro ty, kteří mají komerční pojištění, aby získali 2 jedno nebo dvě balíčky Baqsimi za pouhých 2 25 $. To bude dobré po dobu 12 měsíců, což znamená, že karta bude dobrá po dobu jednoho roku a bude možné ji použít tolikrát, kolikrát získáte nový předpis Baqsimi. Mají také nabídku first-fill, kde někteří mohou získat jeden produkt Baqsimi nebo 2-pack bez nákladů, než se spustí program spoření pro jakékoli doplňování. Tento program „Máte svou cenu BAQ“ bude určen pro ty, kdo „jsou způsobilí“, což znamená, že budou existovat konkrétní kritéria. Odkázali také na další spořicí karty, Programy pomoci pacientům (PAP) a jejich Centrum řešení Lilly vytvořené za účelem poskytování finanční pomoci těm, kteří mají nárok na léky na cukrovku, včetně inzulínu a glukagonu.

"Chápeme finanční dopad, který má řízení cukrovky na rodiny." Lilly se zavázala pomáhat zpřístupnit Baqsimi dostupným a dostupným co největšímu počtu lidí s diabetem zajištěním přístupu k plátcům i prostřednictvím naší nabídky cenové dostupnosti, “řekl Tony Ezell, viceprezident společnosti Lilly pro USA Connected Care and Insulins.

Na otázku, co může komunita pacientů očekávat od Lilly ohledně cen glukagonu, jsme v „těžit jasně jim řekl, že tento cenový bod bude komunita pravděpodobně považovat za hluchý a bude to znamenat, že nosní glukagon zůstává omezený na obrovský počet pacientů.

Některé nové pojistné plány samozřejmě mohou tento nový glukagon Baqsimi velmi dobře pokrýt. Možnost dvou balíčků může lidem umožnit získat dvojnásobnou částku za jednu spoluúčast. To je vše, TBD, protože Lilly spolupracuje s pojišťovnami a správci výhod lékáren (PBM), aby tento nový glukagon zahrnul do receptur.

Je také důležité vědět, že se připravují další dvě nové formulace glukagonu a jedna je v současné době před FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Tato chicagská společnost vyvinula hypo záchranné pero na jedno použití s ​​názvem G-Voke, podané u FDA v létě 2018. Jedná se o produkt první generace ve formě podobné EpiPen a FDA pravděpodobně učiní rozhodnutí k tomu do konce roku 2019. Xeris také pracuje na verzi nové generace, která umožní minidávkování nad rámec nouzové hypo reakce.

• Zealand Pharma: Tato dánská společnost vyvíjí novou verzi nazvanou Dasiglucagon, rozpustný glukagonový vzorec, který lze použít v inzulínových pumpách. Testuje se ve vzrušujícím vyvíjeném systému uzavřené smyčky iLET Bionic Pancreas. Dasiglukagon se také vyvíjí v záchranném peru připraveném k použití, podobně jako v provedení Xeris. Zéland nyní říká, že plánuje podat stabilní formulaci glukagonu u FDA počátkem roku 2020.

Volání o pomoc při přístupu k glukagonu

Kolem naší D-komunity online jsou odpovědi smíšené na Baqsimi.

Většina souhlasí s tím, že vzhledem k novému snadno doručitelnému formuláři jsou to určitě velké novinky a zaslouží si oslavu. Viděli jsme nějakou poznámku, že by to mohlo způsobit revoluci v tom, jak je glukagon vnímán a chápán širokou veřejností.

Ale problém dostupnosti a přístupu (nebo jeho nedostatku) je trochu temný mrak, s sentimenty, jako je tento Tweet od dlouholetého typu 1 Chrisa Wilsona z Kalifornie: „Doufám, že Xeris a / nebo Zéland jí Lilly oběd s jejich stabilními tekutými formacemi . Potenciál mikrodávkovací kapaliny vs intranasální samotný otevírá VASTLY více aplikací. “

V oblasti advokacie existuje uznávaná potřeba lepších zásad pro glukagon - pro školy, zdravotní sestry a dokonce i záchranáře. Možná nyní s neinjekční verzí, která je neuvěřitelně snadná, se mohou stát některé změny v zásadách, aby se dávkovače na záchranu glukagonu dostaly na více veřejných míst a k těm, kteří je nejvíce potřebují.

Pokud jde o nás, jsme nadšeni, že vidíme jednodušší a šetrnější způsob léčby mimořádných událostí s hypoglykemií, a jsme vděční všem vědcům a vedoucím, kteří to dokázali.

Zároveň doufáme, že Lilly poslouchá tuto zpětnou vazbu, která volá po pomoci ohledně cenové dostupnosti a přístupu k této důležité inovaci v nouzové léčbě glukagonem pro těžké hypoglykemie.