Nicholasovi byla brzy po narození diagnostikována srpkovitá nemoc. Jako dítě trpěl syndromem ruka-noha („Kvůli bolestem rukou a nohou hodně plakal a skandoval,“ vzpomíná jeho matka, Bridget) a ve věku 5 let mu byl odstraněn žlučník a slezina. Penicilin, hydroxymočovina a další léky pomohly jemu a jeho rodině zvládnout nemoc a krize silné bolesti, které mohou vyústit v hospitalizaci. Nyní je 15 let a je čestným studentem školy. Nicholas se rád „potuluje“, poslouchá hudbu, hraje videohry, zápasí a učí se brazilské jujitsu.
Nicholas se účastnil své první klinické studie asi před třemi lety. Zabýval se vztahem mezi cvičením a srpkovitou chorobou.
"Jeden z hematologů v nemocnici, kterého jsme si všimli, si všiml, že Nicholas je aktivní pacient ze srpkovitých buněk," vzpomíná Bridget. "Je ve sportu a s hydroxymočovinou už není v nemocnici tolik jako dřív." Zeptali se nás tedy, jestli bychom měli udělat studii, která by sledovala jeho dýchání. Zeptal jsem se, byly tam nějaké negativy? A jediným negativem bylo, že bude mít dech, víte. Zeptal jsem se tedy Nicholase, jestli je to v pořádku, a on řekl ano. A my jsme se toho účastnili. Cokoli jim může pomoci dozvědět se více o této nemoci, jsme za to. “
Ačkoli studie neměla za cíl okamžitě zlepšit zdraví účastníků, jak matka, tak syn byli spokojeni s jejich účastí a příležitostí pomáhat rozvíjet vědecké poznatky o této nemoci.
"Účast ve studiích si myslím, že to pomůže lékařům zjistit více o této nemoci, a víte, přijít s více léky a jen pomoci každému, kdo to má," říká Nicholas. "Takže jejich rodiny a oni nebudou, jak víte, v krizi bolesti ani v nemocnici."
Po pozitivních zkušenostech rodiny se studií se Nicholas v roce 2010 zúčastnil druhého klinického hodnocení. Tento studoval funkci plic u dospívajících se srpkovitou anémií.
"Jel na stacionárním kole s monitory zavěšenými na něm," říká Bridget. "A chtěli, aby šel rychle a pak zpomalil." A zase rychle. A dýchej do zkumavky. A pak mu odebrali krev k testování. Zdravotní stav se nezlepšil, pouze bylo vidět, jak je člověk se srpkovitou buňkou aktivní, víte, jaká byla jeho funkce plic. “
Podobně jako v prvním pokusu přínos účasti nebyl pro Nicholase osobně, ale proto, aby pomohl lékařům a vědcům dozvědět se více o srpkovitých onemocněních.
Nicholas říká: „Doufám, že lékaři o srpkovité buňce přijdou, jak jen mohou, protože by to jen pomohlo pacientům se srpkovitými buňkami a jejich rodinám, víš, nebyli tolik v nemocnici. Umět dělat to, co dělají víc, mít pravidelný život a prosazovat své pravidelné plány místo toho, aby si vzali volno, aby šli do nemocnice, a víte, projít celým tím procesem bolesti, podobnými věcmi. “
Bridget a Nicholas zůstávají otevřeni účasti na dalších klinických studiích a zároveň zvažují, co jim jako rodině vyhovuje.
"Myslím, že by to měli dělat ostatní lidé [účastnit se klinického výzkumu], pokud nepociťují žádný negativní výsledek," říká. "Myslím, proč ne?" Pokud to pomůže, aby si hematologové uvědomili srpkovitou buňku jiným způsobem, jsem za to. Jsme za to. Chceme, aby o srpkovité buňce věděli co nejvíce. “
Reprodukováno se svolením od NIH Clinical Trials a od vás. Společnost NIH nepodporuje ani nedoporučuje žádné produkty, služby nebo informace zde popsané nebo nabízené společností Healthline. Stránka byla naposledy zkontrolována 20. října 2017.
.jpg)
.jpg)
