Roztroušená skleróza (MS) je autoimunitní porucha, při které váš imunitní systém napadá ochranný povlak kolem nervů ve vašem centrálním nervovém systému (CNS). CNS zahrnuje váš mozek a míchu.
Doporučená léčba, která pomáhá zpomalit rozvoj MS, je léčba modifikující nemoci (DMT). DMT mohou pomoci oddálit postižení a snížit frekvenci vzplanutí u lidí s tímto onemocněním.
Úřad pro kontrolu potravin a léčiv (FDA) schválil několik DMT k léčbě recidivujících forem MS, včetně šesti DMT, které se užívají perorálně jako kapsle nebo tablety.
Čtěte dále a dozvíte se více o orálních DMT a o tom, jak fungují.
Úloha B buněk a T buněk
Abyste pochopili, jak orální DMTS pomáhá léčit MS, potřebujete vědět o roli určitých imunitních buněk v MS.
Mnoho druhů imunitních buněk a molekul se podílí na abnormální imunitní odpovědi, která způsobuje zánět a poškození u MS.
Patří mezi ně T buňky a B buňky, dva typy bílých krvinek známé jako lymfocyty. Vyrábějí se v lymfatickém systému vašeho těla.
Když se T buňky přesunou z vašeho lymfatického systému do krve, mohou cestovat do vašeho CNS.
Některé typy T buněk produkují proteiny známé jako cytokiny, které vyvolávají zánět. U lidí s MS způsobují prozánětlivé cytokiny poškození myelinu a nervových buněk.
B buňky také produkují prozánětlivé cytokiny, které mohou pomáhat řídit aktivity T buněk způsobujících onemocnění v MS. B buňky také produkují protilátky, které mohou hrát roli při MS.
Mnoho DMT funguje omezením aktivace, přežití nebo pohybu T buněk, B buněk nebo obou. To pomáhá snížit zánět a poškození CNS. Některé DMT chrání nervové buňky před poškozením jinými způsoby.
Cladribine (Mavenclad)
FDA schválila použití kladribinu (Mavenclad) k léčbě recidivujících forem MS u dospělých. Doposud nebyly dokončeny žádné studie týkající se používání přípravku Mavenclad u dětí.
Když někdo vezme tento lék, vstupuje do T buněk a B buněk v těle a narušuje schopnost buněk syntetizovat a opravovat DNA. To způsobí, že buňky zemřou, čímž se sníží počet T buněk a B buněk v jejich imunitním systému.
Pokud podstoupíte léčbu přípravkem Mavenclad, budete po dobu 2 let užívat dvě lékové kúry. Každý kurz bude zahrnovat 2 týdny léčby oddělené 1 měsícem.
Během každého léčebného týdne vám lékař doporučí užívat jednu nebo dvě denní dávky léku po dobu 4 nebo 5 dnů.
Dimetylfumarát (Tecfidera)
FDA schválila dimethylfumarát (Tecfidera) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých.
FDA dosud neschválila přípravek Tecfidera pro léčbu RS u dětí. Lékaři však mohou tento lék předepisovat dětem v praxi známé jako „off-label“ použití.
Přestože je zapotřebí dalšího výzkumu, dosavadní studie naznačují, že tento lék je bezpečný a účinný při léčbě RS u dětí.
Odborníci přesně nevědí, jak Tecfidera funguje. Vědci však zjistili, že tento lék může snížit množství určitých druhů T buněk a B buněk, stejně jako prozánětlivých cytokinů.
Zdá se, že Tecfidera aktivuje také protein známý jako faktor související s jaderným faktorem erythroidem 2 (NRF2). To spouští buněčné reakce, které pomáhají chránit nervové buňky před oxidačním stresem.
Pokud vám byl předepsán přípravek Tecfidera, lékař vám poradí, abyste užívali dvě dávky 120 miligramů (mg) denně po dobu prvních 7 dnů léčby. Po prvním týdnu vám řeknou, abyste průběžně užívali dvě dávky 240 mg denně.
Diroximel fumarát (množství)
FDA schválila diroximel fumarát (Vumerity) k léčbě recidivujících forem MS u dospělých. Odborníci dosud nevědí, zda je tento lék bezpečný nebo účinný u dětí.
Množství je součástí stejné třídy léků jako Tecfidera. Stejně jako Tecfidera se předpokládá, že aktivuje protein NRF2. Tím se spustí buněčné reakce, které pomáhají předcházet poškození nervových buněk.
Pokud váš léčebný plán zahrnuje Vumerity, lékař vám doporučí užívat 231 mg léku dvakrát denně po dobu prvních 7 dnů. Od tohoto okamžiku byste pak měli užívat 462 mg léku dvakrát denně.
Fingolimod (Gilenya)
FDA schválila fingolimod (Gilenya) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých iu dětí ve věku od 10 let.
FDA dosud neschválila tento lék na léčbu mladších dětí, ale lékaři jej mohou předepsat mimo označení dětem mladším 10 let.
Tento lék blokuje typ signalizační molekuly známé jako sfingosin-1-fosfát (S1P) ve vazbě na T buňky a B buňky. To zase zabrání těmto buňkám ve vstupu do krevního řečiště a cestování do CNS.
Když se těmto buňkám zastaví cestování do CNS, nemohou tam způsobit zánět a poškození.
Přípravek Gilenya se užívá jednou denně. U lidí, kteří váží více než 40 kilogramů, je doporučená denní dávka 0,5 mg. U osob s nižší tělesnou hmotností je doporučená denní dávka 0,25 mg.
Pokud zahájíte léčbu tímto lékem a poté jej přestanete užívat, může dojít k závažnému vzplanutí.
U některých lidí s MS došlo k výraznému nárůstu postižení a nových mozkových lézí poté, co přestali užívat tento lék.
Siponimod (Mayzent)
FDA schválila siponimod (Mayzent) pro léčbu recidivujících forem MS u dospělých. Vědci dosud nedokončili žádné studie o používání tohoto léku u dětí.
Mayzent patří do stejné třídy drog jako Gilenya. Stejně jako Gilenya blokuje vazbu S1P na T buňky a B buňky. Tím se zastaví imunitní buňky v cestování do mozku a míchy, kde mohou způsobit poškození.
Přípravek Mayzent se užívá jednou denně. Abyste určili optimální denní dávku, váš lékař začne vyšetřením genetického markeru, který vám pomůže předpovědět vaši reakci na tento lék.
Pokud vaše výsledky genetických testů naznačují, že tento lék pro vás může dobře fungovat, lékař vám předepíše malou dávku. Postupně zvyšují předepsanou dávku v procesu známém jako titrace. Cílem je optimalizovat potenciální výhody při současném omezení vedlejších účinků.
Pokud užijete tento lék a poté jej přestanete užívat, může se váš stav zhoršit.
Teriflunomid (Aubagio)
FDA schválila použití teriflunomidu (Aubagio) k léčbě recidivujících forem MS u dospělých. Dosud nebyly zveřejněny žádné studie o užívání tohoto léku u dětí.
Aubagio blokuje enzym známý jako dihydroorotát dehydrogenáza (DHODH). Tento enzym se podílí na produkci pyrimidinu, stavebního bloku DNA, který je nezbytný pro syntézu DNA v T buňkách a B buňkách.
Když tento enzym nemůže získat dostatek pyrimidinu k syntéze DNA, omezuje tvorbu nových T buněk a B buněk.
Pokud dostáváte léčbu přípravkem Aubagio, může vám lékař předepsat denní dávku 7 nebo 14 mg.
Jiné léky modifikující onemocnění
Kromě těchto perorálních léků FDA schválila řadu DMT, které se injektují pod kůži nebo se podávají intravenózní infuzí.
Obsahují:
- alemtuzumab (Lemtrada)
- glatirameracetát (Copaxone, Glatect)
- interferon beta-1 (Avonex)
- interferon beta-1a (Rebif)
- interferon beta-1b (Betaseron, Extavia)
- mitoxantron (Novantrone)
- natalizumab (Tysabri)
- ocrelizumab (Ocrevus)
- peginterferon beta-1a (Plegridy)
Poraďte se s lékařem, abyste se dozvěděli více o těchto lécích.
Potenciální riziko nežádoucích účinků DMT
Léčba DMT může způsobit nežádoucí účinky, které jsou v některých případech závažné.
Potenciální vedlejší účinky léčby se liší v závislosti na konkrétním typu DMT, který užíváte.
Mezi časté nežádoucí účinky patří:
- bolest hlavy
- nevolnost
- zvracení
- průjem
- vyrážka
- ztráta vlasů
- pomalá srdeční frekvence
- zrudnutí obličeje
- obtíže v oblasti břicha
DMT jsou také spojeny se zvýšeným rizikem infekce, například:
- chřipka
- bronchitida
- tuberkulóza
- pásový opar
- určité plísňové infekce
- progresivní multifokální leukoencefalopatie, vzácný typ mozkové infekce
Zvýšené riziko infekce je způsobeno tím, že tyto léky mění váš imunitní systém a mohou snížit počet bílých krvinek bojujících proti chorobám ve vašem těle.
DMT mohou způsobit další závažné nežádoucí účinky, jako je poškození jater a závažné alergické reakce. Některé DMT mohou způsobit zvýšení krevního tlaku. Některé mohou způsobit zpomalení vaší srdeční frekvence.
Mějte na paměti, že váš lékař doporučí DMT, pokud se domnívá, že potenciální přínosy převažují nad riziky.
Život s MS, který není účinně řízen, s sebou nese také významná rizika. Poraďte se s lékařem a dozvíte se více o možných vedlejších účincích a výhodách různých DMT.
DMT se obecně nepovažují za bezpečné pro lidi, které jsou těhotné nebo kojí.
Řízení rizika nežádoucích účinků
Než zahájíte léčbu DMT, měl by vás lékař vyšetřit na aktivní infekce, poškození jater a další zdravotní problémy, které by mohly zvýšit riziko užívání léku.
Lékař vám může doporučit, abyste před zahájením léčby DMT podstoupili určitá očkování. Možná budete muset počkat několik týdnů po očkování, než začnete užívat drogu.
Během léčby DMT vám lékař může doporučit, abyste se vyhýbali některým lékům, doplňkům výživy nebo jiným výrobkům. Zeptejte se jich, jestli existují nějaké léky nebo jiné produkty, které by mohly interagovat nebo interferovat s DMT.
Váš lékař by vás měl během léčby DMT a po ní také sledovat na příznaky nežádoucích účinků. Například si pravděpodobně objednají pravidelné krevní testy, aby zkontrolovali počet krvinek a jaterní enzymy.
Pokud si myslíte, že se u vás mohou vyskytnout nežádoucí účinky, sdělte to ihned svému lékaři.
Jídlo s sebou
Pro léčbu RS bylo schváleno několik DMT, včetně šesti typů orální terapie.
Některé z těchto léků mohou být pro určité lidi bezpečnější nebo vhodnější než jiné.
Než začnete užívat DMT, zeptejte se svého lékaře na možné přínosy a rizika jeho užívání. Mohou vám pomoci pochopit, jak různé léčby mohou ovlivnit vaše tělo a dlouhodobý výhled s MS.
