Lze editaci genů použít k léčbě cukrovky?

Při letu, který nebyl tak dávno, jsem narazil na a Čas příběh časopisu o editaci genů a potenciální budoucnosti, ve které by lidé mohli vyříznout špatné části naší DNA, aby se vyhnuli zdravotním podmínkám, jako je cukrovka a její komplikace.

Může se to zdát jako futuristický pohled na současný stav výzkumu, ale není těžké si myslet, že by to někdy mohlo být možné. Ve skutečnosti již probíhají práce na využití úpravy genů ve výzkumu směrem k „biologické“ léčbě cukrovky. Bez legrace!

18. září oznámily mezinárodní biofarmaceutická společnost CRISPR Therapeutics a regenerativní medtechnická společnost ViaCyte se sídlem v San Diegu spolupráci pomocí úpravy genů k doplnění enkapsulace ostrůvkových buněk, která má potenciál chránit transplantované beta buňky před nevyhnutelným útokem imunitního systému, který normálně zabíjí je pryč.

Nezapomeňte, že ViaCyte je startup, který roky pracuje na implantovatelném zařízení, které zapouzdřuje nově vyvinuté buňky produkující inzulín, které se mohou uchytit v těle člověka a začít znovu regulovat glukózu a inzulín. Jejich zařízení Encaptra se dostalo na titulní stránky a vyvolalo velké vzrušení v D-komunitě, zejména v minulém roce, kdy ViaCyte konečně obdržel FDA OK pro své první klinické studie na lidech.

Podle Čas, pět let starý koncept CRISPR-Cas9 „transformuje výzkum, jak léčit nemoci, co jíme a jak budeme vyrábět elektřinu, pohánět naše automobily a dokonce zachránit ohrožené druhy. Odborníci se domnívají, že CRISPR lze použít k přeprogramování buněk nejen u lidí, ale také u rostlin, hmyzu - prakticky jakéhokoli kousku DNA na planetě. “

Páni! Společně nyní obě společnosti prohlašují: „Věříme, že kombinace regenerativní medicíny a editace genů má potenciál nabídnout pacientům s mnoha různými nemocemi, včetně běžných chronických poruch, jako je cukrovka vyžadující inzulín, trvalé a léčebné terapie.“

Jak je to ale skutečné? A kolik naděje bychom měli PWD (lidé s diabetem) viset na konceptu úpravy genů pro ukončení naší nemoci?

Přeprogramování DNA

Myšlenka genové editace má samozřejmě za cíl „přeprogramovat naši DNA“ - základní stavební kameny života.

Vědci z MIT a Harvardova širokého institutu vyvíjejí nástroj, který může přeprogramovat, jak se části DNA regulují a vyjadřují - což může připravit půdu pro manipulaci s geny, aby se zabránilo chronickým stavům.

K tomu všemu jsou samozřejmě etické úvahy. Mezinárodní výbor USANárodní akademie věd (NAS) a Národní akademie medicíny ve Washingtonu, DC, vydaly počátkem roku 2017 zprávu, která v zásadě dala žluté světlo k pokračování výzkumu úpravy embryonálních genů, avšak opatrně a omezeně. Zpráva poznamenala, že tento druh budoucí úpravy lidských genů může být někdy povolen, ale pouze po mnohem důkladnějším výzkumu rizika a přínosu a „pouze z přesvědčivých důvodů a pod přísným dohledem“.

Je to kdokoli hádat, co to může znamenat, ale jedna myšlenka je, že by to mohlo být omezeno na páry, které mají vážné genetické onemocnění a jejichž jedinou poslední možností, jak mít zdravé dítě, může být tento druh úpravy genů.

Pokud jde o editaci genů v buňkách pacientů s nemocemi, klinické studie již probíhají na HIV, hemofilii a leukémii. Existující regulační systémy pro genovou terapii jsou dost dobré na to, aby dohlížely na tuto práci, zjistil výbor, a zatímco genová manipulace „by v tuto chvíli neměla probíhat“, panel komise řekl, že výzkum a diskuse by měly pokračovat.

Tento typ výzkumu úpravy genů již probíhá na mnoha frontách, včetně některých projektů zaměřených na cukrovku:

• Pomocí CRISPR vědci opravili genetický defekt svalové dystrofie Duchenne u myší a deaktivovali 62 genů u prasat, takže orgány pěstované u zvířat, jako jsou srdeční chlopně a jaterní tkáň, nebudou odmítnuty, když jsou vědci připraveni je přesadit lidé.

• Tento příběh z prosince 2016 uvádí, že ve švédském Lund University Diabetes Center vědci pomocí CRISPR „vypnuli“ jeden z genů, o nichž se předpokládá, že hrají roli při vzniku cukrovky, účinně snižují smrt beta buněk a zvyšují produkci inzulínu ve slinivce břišní. .

• V newyorském Cancer Center Memorial Sloan Kettering vyvíjí biolog Scott Lowe terapie, které zapínají a vypínají geny v nádorových buňkách, aby usnadnily ničení imunitního systému.

• Vědci v oblasti malárie zkoumají řadu způsobů, jak lze pomocí CRISPR manipulovat s komáry, aby se snížila pravděpodobnost přenosu nemoci; totéž se děje s myšmi, které přenášejí bakterie způsobující lymskou boreliózu.

• Tento výzkum z roku 2015 dospěl k závěru, že tento typ nástroje pro úpravu genů bude přesnější a pomůže nám lépe porozumět cukrovce v nadcházejících letech a nedávná studie publikovaná v březnu 2017 ukazuje příslib genové terapie pomocí této techniky pro potenciální vyléčení T1D jednoho dne ( !), ačkoli to bylo dosud studováno pouze na zvířecích modelech.

• Dokonce i bostonské Joslin Diabetes Center má zájem o tento koncept úpravy genů a pracuje na vytvoření základního programu zaměřeného na tento typ výzkumu.

Také v oblasti výzkumu diabetu programy jako TrialNet agresivně hledají určité autoimunitní biomarkery ke sledování genetiky T1D prostřednictvím rodin, aby se zaměřily na včasnou léčbu a dokonce i na budoucí prevenci.

Uvádí se, že tyto nové metody úpravy genů mají potenciál zlepšit zdraví a dobré životní podmínky zvířat určených k produkci potravin - například skotu bez rohů, prasat odolných vůči africkému moru prasat nebo reprodukčního a respiračního viru prasat - a změnit specifické vlastnosti potravinářských rostlin nebo houby, například houby, které nezhnědnou.

Biologická vs. funkční léčba cukrovky

Před spoluprací s CRISPR byl přístup ViaCyte označován jako „funkční léčba“, protože mohl nahradit pouze chybějící inzulínové buňky v těle PWD, ale neřešit autoimunitní kořeny nemoci. Ale při společné práci mohou dosáhnout skutečného „biologického léčení“.

„Kombinovaná síla této spolupráce spočívá v odborných znalostech obou společností,“ říká nám prezident a generální ředitel společnosti ViaCyte Dr. Paul Laikind.

Říká, že spolupráce je stále v raných fázích, ale je to vzrušující první krok na cestě k vytvoření produktu odvozeného z kmenových buněk, který odolá útoku imunitního systému - v zásadě přepracováním DNA buněk, aby se útoku imunitního systému vyhnul.

Dobře, nemůžeme si nevšimnout, jak to všechno román připomíná Statečný nový svět a kontroverzní návrhářské děti, které by mohly přemýšlet o etice: Je správné vměšovat se do aspektů lidstva se nám nelíbí, snažit se o „dokonalost“ zdraví?

Abychom se nedostali příliš hluboko do politiky nebo náboženství, ale jasně všichni chceme lék na cukrovku a další nemoci. Přesto jsme ochotni (nebo vyžadováni) „hrát si na Boha“, abychom se tam dostali? Jídlo k zamyšlení, pro jistotu.