ViaCyte sledujeme roky, protože společnost v San Diegu pracuje na metodě „přeprogramování“ lidských kmenových buněk tak, aby z nich vyrostly nové buňky produkující inzulín, které by byly implantovány do těla uloženého v malém zařízení - efektivně, funkční lék.
Tato představa regenerativní medicíny zaznamenala v průběhu let vzestupy i pády, ale ViaCyte nyní vykazuje některé vzrušující úspěchy v klinických studiích a získává páru s novými miliony při získávání finančních prostředků.
Všimněte si, že tato oblast zapouzdření a regenerace buněk ostrůvků je oblastí, které se blíží i jiné společnosti, ale ViaCyte je jednou z nejviditelnějších a v letech práce s JDRF často oceňovanou.
Jejich myšlenka je jednoduchá: Regenerující buňky ostrůvků, které jsou normálně ve slinivce břišní, ale místo toho by byly umístěny do implantovatelného zařízení, aby vypěstovaly více buněk a podle potřeby dávkovaly inzulín k regulaci hladin glukózy. Již léta pracují na první genové verzi přezdívané „PEC-Encap“, a to pomocí pankreatických „progenitorových“ buněk odvozených z kmenových buněk zapouzdřených do jejich aplikačního zařízení známého jako Encaptra. To bylo zařízení vystavené na diabetologických konferencích a akcích JDRF, které zvyšovalo vzrušení v naší D-komunitě. Je to ale ještě dlouhá cesta.
Naštěstí je společnost opatrná při používání „léčebné“ terminologie, která může být nadměrná.
Dosahují však významného pokroku.
Výsledky jejich klinických studií na lidech prezentované na vědeckých zasedáních ADA v červnu 2018 ukázaly údaje za dva roky, což naznačuje, že potenciální produkt ViaCyte skutečně funguje. Společnost také oznámila ohromných 165 nových patentů v roce 2018 a své první lidské pacienty implantovala svým produktem druhé generace v lednu tohoto roku.
Nedávno jsme mluvili s generálním ředitelem společnosti ViaCyte Paulem Laikindem a viceprezidentem pro komunikaci Eugenem Brandonem o nejnovějších aktualizacích a o tom, jak doufají v rozšíření rozsahu jejich léčby.
(Je to velmi aktuální, protože financování prostřednictvím Kalifornského institutu pro regenerativní medicínu (CIRM), organizace, která v průběhu let pomáhala financovat práci společnosti ViaCyte, je potenciálně připraveno na obnovení státního hlasování příští rok.)
Přepínání vzorců
Společnost pokračovala v rekonstrukci svého potenciálu léčby přípravků, protože pokračuje v klinických studiích na lidech a testuje nové verze svých nabídek, které v zásadě obnoví naši schopnost znovu vyrábět vlastní inzulín.
Po zahájení počátečních pokusů na lidech před několika lety se společnost ViaCyte dozvěděla, že to, co považovala za svůj model druhé generace, se ve skutečnosti lépe hodí k vydání jako produkt první generace. Takže ten, známý jako „PEC-Direct“, je nyní na prvním místě. Vyžadovalo by to imunosupresivní léky a bylo by omezeno na přibližně 10% pacientů typu 1, kteří jsou vystaveni nejvyššímu riziku nevědomosti o hypoglykémii a extrémních hypoglykemií, které se někdy nazývají „křehký diabetes“ a další závažnější komplikace.
Produkt druhé generace s názvem „PEC-Encap“ by teoreticky umožnil ViaCyte „zmírnit reakci cizího tělesa“ - což znamená menší závislost na imunosupresivních léčivech - což by ho učinilo vhodným pro použití u širšího typu 1 a dokonce i inzulínu - použití populace typu 2.
"Začali jsme s PEC-Encap, protože jsme si mysleli, že by to mohlo být hotové ihned po vybalení z krabice, a pokud by tomu tak bylo, nepotřebovali bychom PEC-Direct." V případě potřeby bychom jej ale mohli mít v zadní kapse, “říká generální ředitel Laikind. "Jak jsme se dozvěděli, učinili jsme několik důležitých zjištění a zjistili jsme, že by bylo lepší udělat to jinak."
Laikind vysvětluje, že to, co objevili na klinice, byla agresivní reakce cizích látek na součásti zařízení, která neumožňovala buňkám prospívat nebo správně fungovat, a proto před pokračováním pozastavili výzkumnou studii, aby ji více studovali a vylepšovali.
Nyní ViaCyte spolupracuje se společností W.L. Gore & Associates na novější a účinnější membráně, která by pokryla buněčné zařízení Encaptra, aby potlačila reakci cizí látky v těle. Tyto zkoušky PEC-Encap budou znovu zahájeny ve druhé polovině roku 2019.
Mezitím jejich studie PEC-Direct pokročily hladce vpřed. Tato revidovaná verze nezabrání reakci cizí látky, ale v zásadě ji obchází pomocí vytvořených portů, které umožňují přímou vaskularizaci buněk. I když to vyžaduje léky potlačující imunitu, funguje to také s jinými transplantacemi orgánů, kterými mohou procházet vysoce rizikové T1. Již dokončili první studijní kohortu a druhá část pokračuje a zkoumá rozsahy dávek a různě velká zařízení implantovaná do těla. Rovněž hledají optimalizaci samotného prototypu zařízení a shromažďují data.
Laikind říká, že tato nová data mohou být připravena k prezentaci na vědeckých zasedáních ADA v červnu 2020.
Úpravy genů a cukrovka
Jak jsme uvedli na podzim 2018, společnost ViaCyte oznámila spolupráci s mezinárodní společností pro biofarmy CRISPR Therapeutics za účelem použití úpravy genů k doplnění zapouzdření buněk ostrůvků, což má potenciál chránit transplantované beta buňky před nevyhnutelným útokem imunitního systému, který je obvykle zabíjí. To by samozřejmě eliminovalo potřebu pacientů užívat léky potlačující imunitu, což může mít zásadní nevýhody a doposud představovalo velkou bariéru pro implantaci buněk.
Obě společnosti společně uvedly: „Věříme, že kombinace regenerativní medicíny a úpravy genů má potenciál nabídnout trvalé léčebné terapie pacientům s mnoha různými nemocemi, včetně běžných chronických poruch, jako je diabetes vyžadující inzulín.“
V některých ohledech spolupráce ViaCyte s CRISPR rozšiřuje představu, zda zde mluvíme o „léčbě“; Přístup ViaCyte se často označuje jako „funkční léčba“, protože by nahradil pouze chybějící inzulínové buňky v těle PWD, ale neřešil autoimunitní kořeny nemoci. Ale společně mohou tyto dvě společnosti potenciálně udělat obojí, aby usilovaly o skutečnou „biologickou léčbu“.
„Kombinovaná síla této spolupráce spočívá v odborných znalostech obou společností,“ říká Laikind společnosti ViaCyte.
Říká, že spolupráce je stále v raných fázích, ale je to vzrušující první krok na cestě k vytvoření produktu odvozeného od kmenových buněk, který odolá útoku imunitního systému - v zásadě přepracováním DNA buněk, aby se tomuto útoku vyhnul. Setkávají se pravidelně, dokonce i jednou týdně, a pokrok v práci na budoucnosti se již projevuje, říká nám Laikind.
"Myslíme si, že pro to máme skvělý výchozí bod ... Naším předpokladem je, že bychom mohli skončit produkcí více buněčných linií k testování přímo proti sobě, a to nejen na zvířecích modelech, ale také na klinice." Budování více než jednoho konstruktu do klinických studií může ukázat, který je nejúčinnější při poskytování hluboké inovace. “
Je to všechno velmi vzrušující, i když jen ve fázi výzkumu ...
A tam se musíme nadechnout.
Kde je naděje, tam je hype
ViaCyte může být náš rytíř v zapouzdřeném brnění. Jejich generální ředitel nabízí přiměřeně opatrnou naději. Jsou to mediální poslové - nebo přinejmenším hlavní autoři - kteří se často nechají unést, když mluví o něčem, co souvisí s léčbou ... (povzdech).
Tato rovnováha „naděje vs. humbuk“ není pro naši komunitu D nic nového, proto vám věříme, že budete mít svá očekávání pod kontrolou, a zároveň oceňujeme, že pokrok ve výzkumu od ViaCyte je v dnešní době docela povzbudivý.
Jak uvádí Dr. Jay Skyler ve své nedávné Diabetologica článek na toto téma, „humbuk a naděje se vzájemně nevylučují.“ Necháme vás tedy s jeho skvělým seznamem upozornění, která byste měli mít na paměti při podávání zpráv o „průlomech cukrovky“ (nebo o nich čtete):
.jpg)
