Hledání léčby cukrovky je v naší komunitě vždy horkým tlačítkem, zejména pokud jde o výzkum, který provedla Dr. Denise Faustman z Massachusetts, jehož zaměření na hledání levné a snadné vakcíny vyvolává docela dost „humbuk vs. emoce naděje.
Ještě větší kontroverze se rozhostila kolem nejnovější aktualizace výzkumu Dr. Faustmana, představené na velké výroční konferenci American Diabetes Association konané v červnu v Orlandu. ADA a JDRF dokonce šly do té míry, že vydaly společné veřejné prohlášení, v němž varovaly lidi, aby brali její práci s rezervou - vzhledem k malé velikosti vzorku a skutečnosti, že ostatní nebyli schopni plně reprodukovat její výsledky.
ADA dále dala vědět, že vyšetřuje, zda dr. Faustmanová porušila jejich politiku embarga tím, že několik dní před začátkem červnové konference provedla mediální blesk ve svém výzkumu. (Nezapomeňte, že embarga mají zajistit rovnoměrné podmínky, takže nikdo z výzkumníků neukradne mediální reflektor před akcí). Bylo řečeno, že pokud doktorka Faustmanová poruší tuto politiku, může jí být na rok nebo déle zakázán přístup na výroční schůzi ADA.
To vše přišlo v červnu a byli jsme zvědaví, jaký bude výsledek.
Nyní víme, že vedení ADA učinilo odhodlání, ale to, o čem bylo rozhodnuto, zůstává záhadou. Přes veškerý rozruch vyvolaný v létě a veřejné komentáře organizace o možných chybných postupech týmu Dr. Faustmana, ADA a JDRF nyní odmítají říci, jaký je výsledek tohoto vyšetřování. Určitě to vypadá, jako by to společnost ADA zametala pod koberec, aniž by veřejně uznala, zda byla správná nebo ne, když vznesla tato tvrzení proti Dr. Faustmanovi na začátku roku.
Tady je to, co víme ...
Výzkum vakcíny proti cukrovce Dr. Faustmana
Nejprve sledujeme výzkum Dr. Faustmana již více než deset let. Dlouho studovala něco, co se nazývá BCG (Bacillus Calmette Guerin), generická vakcína, která existuje již téměř jedno století a původně byla navržena k boji proti tuberkulóze (TB). Myšlenka je, že posílení BCG by mohlo zastavit pankreas v zabíjení beta buněk, které vytvářejí inzulín, a umožnit regeneraci postižených buněk. Faustman učinila to, co bylo popsáno jako průkopnický objev u myší v roce 2001, ale zpočátku to nedokázala replikovat a její odvážná propagace tohoto výzkumu odstartovala bouři kontroverzí mezi lékařskou komunitou a výzkumnými organizacemi, které pochybovaly o jejím přístupu. V pozdějších letech Faustman poukazuje na to, že jiné studie na myších replikovaly některé z jejích počátečních zjištění, ale to je na diskusi v závislosti na tom, koho se ptáte.
Ve svých zjištěních fáze I zjistil její tým ve všeobecné nemocnici v Massachusetts, že u lidí s „dlouhodobým“ nebo „pokročilým“ diabetem 1. typu, tj. S onemocněním po dobu nejméně 15–20 let, jejich vakcína zavedla počátek pankreatu, regenerace buněk produkujících inzulín.
První fázi klinických studií ukončila v roce 2010. Požádala o financování JDRF, ale nezískala grant, pravděpodobně kvůli pochybnostem o platnosti její práce. Většinou kvůli nutnosti získávat finanční prostředky samostatně trvalo zahájení dalších fází jejího výzkumu v roce 2015 dalších několik let. Probíhá to a bude pravděpodobně trvat ještě několik let (odhadovaná doba dokončení klinického hodnocení je v současnosti 2023).
Nejnovější poznatky zveřejněné 21. června navazují na 9 (ano, devět!) Účastníků zapsaných do její původní malé studie před osmi lety. Zabývala se výsledky PWD během tří, pěti a osmi let po studii fáze I.
Zatímco některé mainstreamové mediální příběhy zachytily nejnovější výsledky jejího výzkumu na začátku léta, Dr. Faustman teprve nedávno začátkem října představil na velké EASD (Evropská asociace pro studium diabetu) v Berlíně v Německu. Tento výzkum ukázal následující: její BCG v podstatě znovu zavádí zárodky zpět do imunitního systému, buduje jej a pomáhá přepojit, jak tělo reaguje, takže může v podstatě začít zvyšovat schopnost těla snižovat hladinu BG. Nejnovější poznatky v zásadě poukazují na menší množství choroboplodných zárodků v T1 PWD jako na příčinu jejich napadení imunitním systémem a neschopnosti produkovat inzulín, a přidáním toho, že zpět prostřednictvím této vakcíny je možné začít systém vracet k normálu.
Hmmm. Zajímavé věci, bez ohledu na to, jak je rozdělíte a zda se v příštích několika letech osvědčí ve fázích klinického výzkumu.
Ale mnozí v zavedeném lékařském a výzkumném světě věří, že existuje dobrý důvod i nadále pochybovat o platnosti práce Dr. Faustmana.
Když se vědcům udeřilo do rukou ...?
Faustmanův tým, který se v červnu zúčastnil zasedání Sci Sessions organizace ADA, provedl mediální blesk a vydal některé z nejnovějších poznatků ve své výzkumné práci na vakcíně BCG. O několik dní později se představila na konferenci ADA.
To zahájilo bouři v lékařské komunitě na dvou frontách:
Nejprve, na základě dlouhodobých pochybností o její práci a nadšené sebepropagaci, vydaly ADA a JDRF společné prohlášení, v němž varovaly komunitu D, aby brala malé výsledky studie příliš vážně. Byla zaznamenána specifická omezení výzkumu a prohlášení uzavírá: „Celkově zjištění přinášejí otázky provokující k zamyšlení, ale nikoli definitivní odpovědi, a neposkytují dostatek klinických důkazů na podporu jakékoli doporučené změny v terapii v této době.“
ADA poznamenala, že mnoho lékařů hlásilo, že pacienti přicházející k nim žádali o tuto potenciální vakcínu BCG, a lékaři o tom nepohodlně mluvili.
Zadruhé, po společném prohlášení organizací, hlavní vědecký a lékařský ředitel ADA Dr. William Cefalu uvedl, že organizace vyšetřuje, zda Dr. Faustman neporušil politiku embarga této akce tím, že předem probral její výzkum.
Sledovali jsme začátkem září a mluvčí ADA Michelle Kirkwoodová nám prostřednictvím e-mailu řekla jednoduše toto: „Vedoucí tým ADA (učinil) rozhodnutí a sdílel ho přímo s Dr. Faustmanem a jejími kolegy.“ Další otázky položila Faustmanovu týmu.
Když jsme usilovali o další, ADA nabídla toto prohlášení:
"Všichni vědci, u nichž bylo zjištěno, že porušují zásady embarga ADA, byli informováni o rozhodnutí ADA a přijatých opatřeních, jak je podrobně uvedeno v této politice." ADA nezveřejňuje jména výzkumných pracovníků, u nichž bylo zjištěno, že porušují politiku embarga; všechna rozhodnutí jsou sdílena přímo s autory výzkumu. Politika embarga je a musí být uplatňována jednotně na všechny výzkumníky, kteří se účastní vědeckých zasedání ADA. “
Co ?! Počkejte tedy ... podniknete kroky, abyste veřejně kritizovali výzkumnou pracovnici, a netajte se tím, že ona mohl být vyloučen z vědeckých zasedání, ale když přijde rozhodnutí, odmítnete jej sdílet s veřejností?
Pokud se jedná o pokus zachránit tvář výzkumné pracovnice, je to zvláštní, vzhledem k tomu, že už měla veřejně (metaforicky řečeno) plácnuté ruce. A co se stalo s transparentností?
Samozřejmě jsme požádali Dr. Faustmana a tým o podrobnosti nebo odpověď, ale také odmítli nabídnout podrobnosti. Místo toho Dr. Faustman předal komentáře Dr. Harry W. Orfovi, vedoucímu VP pro výzkum v Massachusetts General Hospital, který nabídl toto prohlášení:
"Odkazovaná otázka je mezi Massachusetts General Hospital a ADA a je pro nás v tuto chvíli nedoporučujeme se k této záležitosti vyjadřovat." Nemocnice a laboratoř Dr. Faustmana se i nadále zaměřují na pokrok ve vědě a provádění probíhajícího většího klinického hodnocení s nadějí, že potvrdí pozitivní výsledky z počátečních omezenějších skupin pacientů s konečným cílem ve prospěch pacientů s diabetem a jejich rodin. . Společnost MGH se obrátila na ADA, aby pokračovala v rozhovorech týkajících se klinické studie BCG. Nejsme si vědomi problémů souvisejících s účastí vědeckých zasedání ADA Dr. Faustmana. “
Co se stalo s transparentností?
Čím to je, že ADA (a v tomto případě JDRF) učinila odvážný krok k vydání veřejného společného prohlášení, v němž varuje naši komunitu, aby se obávala výsledků Dr. Faustmana, a Dr. Cefalu z ADA také veřejně diskutovala o vyšetřování možných porušení jejích pravidel část… přesto zabouchávají dveře sdílení výsledků toho všeho?
Aby bylo jasné, nediskutujeme zde o výhodách výzkumu Dr. Faustmana, ale spíše o zkoumání spravedlnosti a transparentnosti - nejen pro výzkumné pracovníky a lékařskou komunitu, ale také pro všechny osoby se zdravotním postižením, které mají zájem o tento léčebný výzkum a byly svědky veřejnost tam a zpět v červnu.
Omezit to se zdá být obzvláště zvláštní vzhledem k našemu nedávnému rozhovoru s novou generální ředitelkou ADA Tracey Brownovou, která konkrétně poukázala na potřebu organizace lépe se spojit s pacienty a budovat důvěru v komunitě.
Rozhodně to není konec řádku pro doktorku Faustmanovou, pokud se nezúčastní příští konference ADA, přestože se jedná o největší takové setkání na světě, které svolává více než 14 000 odborníků na cukrovku. Její práce může jasně pokračovat, jako obvykle.
Pokud však existuje politika zakazující zveřejnění výsledku vyšetřování výzkumného pracovníka, mělo by to být uznáno hned na začátku. Nebo by tato politika měla být znovu přezkoumána, v době, kdy jsou informace všudypřítomné a transparentnost je klíčem k budování důvěry - zejména pro advokační organizace.
Nějak se zdá, že situace, jako je tato, by měly být součástí zákona o transparentnosti advokacie pacientů, který byl představen Kongresu v červnu 2018. Podívejme se na to, dělat obchody za zavřenými dveřmi to už neomezuje.
My jen říkáme…
.jpg)
