Není to tak dávno, co byl Food and Drug Administration úplně odříznut od hlasů pacientů.
Naštěstí se to v posledních letech mění. Federální agentura zvýšila ante tím, že vytvořila poradní skupiny, které zahrnují POV obhajující pacienty z různých chorobných stavů, včetně cukrovky!
První poradní výbor pro spolupráci s pacienty se sešel počátkem roku 2017 a poté do konce roku FDA vytvořila vůbec první FDA Patient Engagement Collaborative (PEC), společné úsilí s iniciativou pro transformaci klinických studií (CTTI). Nenechte se však zmást názvem této skupiny - jde to nad rámec klinických studií, které vytvářejí kanál pro „zapojení pacientů“ na témata od designu studie, přes vývoj technologií nebo mobilních zdravotnických aplikací až po proces revize nových produktů a hodnocení jejich dopadu na uživatele, dokonce i na to, jak agentura komunikuje a sleduje informace.
"Pacienti stále více ... stojí v čele vytváření nových registrových platforem, které shromažďují údaje o zdravotním stavu za účelem sledování jejich pokroku a usnadňují hodnocení lékařských produktů." Podporujeme interakce s těmito registry vedenými pacienty, abychom jim pomohli stát se prostředkem regulačních změn, “uvedl komisař FDA Scott Gottlieb ve svém prohlášení, které oznamuje tento rok.
Zvuk toho všeho se nám rozhodně líbí, protože jak by NEMĚLO být důležité zahrnout více perspektiv skutečného života od těch, kteří skutečně žijí s cukrovkou a jinými zdravotními podmínkami?
Ještě více vzrušující je, že v těchto rolích slouží DVI obhájci cukrovky - do první komise byl jmenován advokát D Bennet Dunlap z Pensylvánie, který žije s typem 2 a má dvě děti T1D; zatímco dlouholetý typ 1 Rick Phillips z Indiany byl nedávno jmenován do PEC.
Na zdraví FDA a oběma těmto D-peepům zajišťujícím, aby byly slyšet naše kolektivní hlasy pacientů!
Ale jak se to tady usnadňuje?
Spolupráce se zapojením pacientů
Pozvaní k podání žádosti o PEC jsou lidé, kteří buď: „mají osobní zkušenost s nemocí“; jsou pečovateli, jako je rodič, dítě, partner, člen rodiny nebo přítel; nebo jsou zástupci skupiny pacientů s přímým nebo nepřímým onemocněním.
12. července CTTI a FDA oznámily, že do této nové spolupráce bylo jmenováno 16 osob.
Zahrnují řadu různých podmínek a životních zkušeností, a jak již bylo uvedeno, jsme nadšeni, že vidíme dlouholetého T1D-peep Ricka Phillipsa vybraného z více než 800 uchazečů na počáteční dvouleté funkční období.
"Díky tomu je to pro mě velmi zvláštní," říkátěžit.
Některá témata na stole, o kterých se mluví, zahrnují:
- systematické zapojení pacientů
- jak zlepšit transparentnost
- vzdělávání a komunikace o procesu regulace léčivých přípravků
- nové strategie pro zvýšení vstupů pacientů
- nové modely pro spolupráci pacientů jako partnerů při vývoji léčivých přípravků a procesu kontroly FDA
To vše vychází z pokračujícího úsilí FDA o inkluzivnější a uznávání lidí na konci zdravotní péče.Tato nová spolupráce je vlastně modelována podle iniciativy v Evropě známé jako Pracovní skupina pacientů a spotřebitelů Evropské agentury pro léčivé přípravky (PCWP). Americký legislativní rámec umožňující podobnou skupinu zahrnuje ustanovení v zákoně o 21. léčení 21. století z roku 2016 a zákoně o autorizaci FDA z roku 2017, jehož cílem je rozšířit účast pacientů a začlenit zkušenosti pacientů do regulačního procesu.
To je to, co FDA napsala o tomto společném úsilí.
Pokud jde o tento výběr, Rick sdílí, že se domnívá, že jeho žádost byla podpořena podporou komunit pro diabetes a revmatoidní artritidu (kde je také aktivním obhájcem), zejména z místní kapitoly JDRF v Indianě, Christel Marchand Aprigliano z Koalice advokacie pacientů s diabetem. (DPAC) a Mila Ferrer z Beyond Type 1.
"Jsem vděčný za tato potvrzení a samozřejmě doufám, že naplním důvěru, kterou do mě vložili," říká. "Jsem vždy připraven na návrhy, jak zlepšit komunikaci nebo interakce s FDA." Nemohu zaručit, že vaše nápady budou přijaty. Ale vím, že pokud nevzneseme problémy, je nepravděpodobné, že budou přijaty. “
Rick povzbuzuje komunitu D, aby ho kontaktovala s jakýmikoli nápady přímo na adrese [email protected], nebo prostřednictvím Twitteru nebo Facebooku.
FDA a diabetická komunita
Co se týče, FDA již v posledních letech učinila několik velkých kroků ve spojení s naší vlastní Diabetes Community - od řady webinářů DOC a online diskusí (jako v té době náš DOC narazil na FDA Webinar Server!), Až po zlepšení své účinnosti v jak funguje rychlé schválení zařízení, vedoucím FDA, kteří na našich událostech #DData přijali komunitu #WeAreNotWaiting DIY a naposledy spustili zrychlený program kontroly nástrojů pro mobilní zdraví.
Na začátku roku 2017 zahájila FDA proces vytváření formální zastřešující infrastruktury pro vstup pacientů s novým týmem pro záležitosti pacientů. Později téhož roku bylo prvním počinem této skupiny vytvoření Poradního výboru pro angažovanost pacientů složeného z devíti lidí, kteří se pravidelně scházejí, aby diskutovali o tématech, jako je vedení a zásady agentury, design klinických studií, studie preferencí pacientů, stanovení přínosu a rizika, označení zařízení, nenaplněné klinické potřeby a další související problémy v regulační oblasti. První setkání se konalo v říjnu 2017.
Zatímco FDA je opatrný ohledně toho, jak členové poradního výboru veřejně mluví o své práci, náš přítel Bennet Dunlap nám mohl poskytnout několik obecných informací o svých zkušenostech v prvních měsících působení v této poradní roli.
"Bylo to fenomenálně neskutečné sedět na druhé straně provazů a být těmi, kdo poslouchali všechna svědectví." Musíme si uvědomit, že FDA je velká agentura, a protože rád používám analogii „velké lodi“, nezaplatí ani cent. Musíme být trpěliví a musíme si uvědomit, že… nebude 100% překrývání (v agendách různých skupin), protože každý má své vlastní poslání. “
Celkově Bennet říká, že je povzbuzován kroky, které FDA podniká, aby zahrnovala více lidí. "FDA se stává záměrně mnohem více zaměřeným na pacienta." To je fantastické."
Diabetes Community vs. Other Disease States
Bennet říká, že bylo užitečné sdílet příběhy a slyšet od lidí v jiných chorobných stavech a uvědomovat si, jaké podobnosti a rozdíly existují v tom, s čím všichni jednáme. Rovněž považoval za užitečné, jak poradní výbor FDA uspořádal místnost pro první schůzku. Členové byli nejprve seskupeni u menších stolů, kde mohli diskutovat a shrnout myšlenky, než je představili větší skupině.
Bennetovi bylo jasné, jaké štěstí máme, že máme silnou národní advokacii a vědecké organizace, jako je American Diabetes Association a JDRF, zatímco mnoho dalších chorobných stavů podobné nemá.
"Do jisté míry se staly hlasem pro pacienta." Možná to není vždy vhodné, nevím. Jsou podle mého názoru hlasem vědeckého výzkumu, více než hlasem pacienta, ale přivádějí pacienty na kopec a do tohoto procesu. Jiné chorobné stavy se snaží přijít na to, jak to napodobit, “říká.
To, co naše D-komunita nemá ve srovnání s jinými chorobnými stavy, je formální školení zastánců občanů, poznamenává Bennet. Některé z těchto vzácných chorob mají organizované procesy, které pomáhají jednotlivcům zapojit se, přinášejí lidem rychlost, aby měli jednu jasnou zprávu, a učí obhájce, jak se za to dostat. Náš nedostatek této jednoty může být výsledkem naší velké a různorodé komunity.
"Existuje vtip o dvou ninjech padajících z letadla a pokoušejících se navzájem přeříznout padákovou šňůru." Děláme to mezi různými typy (cukrovky) v naší komunitě a všichni se dohadují o tom, jaké by měly být naše priority v advokacii ... Všichni si navzájem dáváme facku, místo abychom se uklidnili: „Pojďme si to hotový přístup, “říká. "Existuje rozmanitost cílů a to je dvousečný meč."
Kdo ‚vlastní‘ angažovanost pacientů?
I když se všechny tyto změny FDA odehrávají, je zajímavé sledovat některé online rozhovory zpochybňující tyto snahy o „zapojení pacientů“ - nejen FDA a vládní orgány, ale také národní neziskové organizace, průmysl a poskytovatelé zdravotní péče .
Často vidíme snahy „zahrnout pacienty do procesu“, které se nikdy neobjeví ve skutečné změně; hrstka lidí je zahrnuta jako „známí pacienti“, zdánlivě spíše pro parádu (pro zaškrtnutí políčka) než pro konkrétní hmatatelné cíle.
A někteří lidé si stěžují, že to není pro „jim„Používat jazyk angažovanosti nebo tlačit na něj, ale spíše by měl být řízen“nás“- ti, kteří žijí s diabetem (nebo jinými zdravotními podmínkami).
To je zajímavé filozofické rozpoložení, ale upřímně řečeno, každá situace „my vs. oni“ má tendenci vytvářet sila a negativitu. Jak říká Bennet na základě svých zkušeností s poradenstvím FDA, skutečnou potřebou je přejít k mentalitě „My s nimi“, abychom zlepšili systém.
Souhlasíme. Spolupráce s regulačními orgány, průmyslem, zdravotnickými pracovníky, organizacemi pro obhajobu a dalšími obhájci zdravotních stavů, kteří chtějí pohnout jehlou a získat inkluzivnější a efektivnější systém.
Z našeho pohledu zde na „těžit, vzájemná angažovanost je velmi dobrá věc.
