Iniciativa „Moonshot“ k obnovení vize pro diabetiky

Pro mnohé z nás je jednou z nejděsivějších možných komplikací cukrovky ztráta zraku - s vědomím, že bez ohledu na to, jak dobře zvládáme hladinu cukru v krvi, neexistuje žádná záruka, že někdy nezažijeme nějakou formu očního onemocnění. I když existují injekce a laserová ošetření, která pomáhají zastavit progresi, v současné době neexistuje nic, co by ve skutečnosti mohlo obnovit vidění, jakmile dojde ke ztrátě v důsledku cukrovky.

Spolupráce vědců a odborníků to doufá změnit, a to díky nové výzkumné iniciativě s názvem „Obnova vize: Iniciativa Moonshot“ vedené JDRF s manželem Mary Tyler Mooreové S. Robertem Levinem a klíčovými výzkumníky v oblasti zdraví očí. Jelikož listopad je měsícem povědomí o cukrovce i měsícem cukrovky, je to opravdu velmi aktuální iniciativa.

Cílem je transformovat chápání a nástroje, které máme o očních onemocněních souvisejících s diabetem, a to jak pro prevenci, tak pro regeneraci zraku u postižených PWD (lidí s diabetem).

"To je náš měsíční výstřel, abychom přinesli vizi těm, kteří ji ztratili," říká Dr. Sanjoy Dutta, viceprezident pro výzkum a mezinárodní partnerství JDRF. "Toto slovo se nepoužívá jen proto, že je sexy, ale protože je to velmi náročné." Nejsme zastrašení, ale je to velmi ambiciózní cíl a k tomu, abychom něco takového povzbudili, je zapotřebí hodně. ““

Inspirován Late Mary Tyler Moore

Myšlenka agresivity v tomto obtížném úkolu se nedávno spojila jako způsob, jak si uctít zesnulou obhájkyni T1 a herečku Mary Tyler Moore, která díky své práci s JDRF i mimo ni zanechala desítky let trvající dědictví cukrovky. Zemřela počátkem roku 2017 a je veřejně známo, že poslední roky svého života strávila řešením ztráty zraku jako komplikace diabetu 1. typu.

Její manžel, Dr. S. Robert Levine, se po její smrti obrátil na JDRF s touhou udělat něco, co by posunulo výzkum vpřed v této důležité oblasti. Výkop nastal v lednu 2018 (což bylo jednoleté výročí Maryiny smrti), kdy JDRF a Nadace Mary Tyler Moore a S. Robert Levine uspořádaly první svého druhu brainstormingový workshop, který zahrnoval řadu dalších organizací a partnery z celého světa.

"V průběhu desetiletí Mary spolupracovala s JDRF, aby pomohla zmírnit zátěž cukrovky typu 1 pro ostatní, měla T1D zničující dopad na její život a ukradla její radost a nezávislost kvůli významné ztrátě zraku z očních chorob souvisejících s cukrovkou," řekl Levine. "Tento měsíční snímek je o obnovení nezávislosti, kterou naši blízcí ztratili kvůli slabozrakosti." Dosažení těchto cílů bude vyžadovat ochotu otevřít dveře novému myšlení, riskovat, zařadit různé zdroje, vytvořit proveditelný plán a společně podniknout konkrétní kroky. Pokud to dokážeme, věřím, že uvidíme, jak se Maryova vize léčby této komplikace spojené s cukrovkou stane skutečností. “

Několik klíčových věcí, které byste měli vědět o očních onemocněních souvisejících s D:

• Zhruba 40-45% PWDs s T1D vyvine nějaký typ očního onemocnění, ať už to vede ke ztrátě zraku nebo ne. Nedávný výzkum z roku 2018 ukazuje celosvětový stav ~ 35% všech PWD, u nichž se vyskytly související oční choroby.

• I když je hlavní příčinou slepoty u dospělých v produktivním věku, nemusí oční onemocnění související s D vždy vést ke ztrátě zraku v případě méně ovlivňující diabetické retinopatie.

• Neexistuje však žádná léčba, která by zvrátila klinické účinky, a většina dosavadního výzkumu se primárně zaměřuje na preventivní terapie pro včasnou intervenci, než nastane ztráta zraku.

Osobně vím, jak děsivé to může být, protože mi byla diagnostikována mírná retinopatie již v polovině 20. let a v průběhu let jsem pracoval na jejím zvládnutí prostřednictvím nejlepší možné kontroly BG a zdravějšího životního stylu. Naštěstí moje retinopatie nepokročila do bodu, kdy je od nynějška potřeba ještě něco - i když mě to vždycky děsí až do špiku kostí.

Proto je tato iniciativa tak zatraceně důležitá pro naši D-komunitu.

Obnovení vize: důležitý snímek měsíce

Na workshopu o brainstormingu v lednu 2018 se sešlo více než 50 světových odborníků na oční onemocnění související s cukrovkou a také mnoho odborníků mimo oblast cukrovky - lékaři, biologové buněk, vývojáři technologií, kliničtí výzkumníci, neziskové organizace a vláda. Toto setkání vedlo k vývoji předběžného plánu pro posun vpřed, ale bylo nám řečeno, že shrnutí ještě není dokončeno a pravděpodobně bude pokračovat ve vědeckých časopisech počínaje rokem 2019.

Na vysoké úrovni o tom diskutovali:

• vymezení klíčových faktorů, které vedou ke ztrátě zraku v T1D
• uznání limitů současné diagnostiky a léčby
• analýza krajiny současných nejmodernějších přístupů ve vývoji k obnovení vize
• poučit se z přístupů nové generace ve vývoji v jiných oblastech onemocnění
• identifikace nových přístupů s potenciálem zvrátit oční onemocnění související s cukrovkou od pokročilých stádií
• generování prioritního seznamu přístupů založených na potenciálním dopadu a proveditelnosti

Pokud jste obeznámeni s pojmem moonshot, víte, že se jedná o odvážné, průzkumné a průkopnické projekty, které se často provádějí jen proto, že se snaží dosáhnout téměř nemožného - bez očekávání ziskovosti nebo přínosu v blízké budoucnosti.

To by nám mělo říci něco o tom, o čem se tato skupina odborníků domnívá, že jsou proti. Je však zřejmé, že existuje shoda, že o současném přístupu k očním onemocněním souvisejícím s diabetem MŮŽE být a mělo by být učiněno více.

"Když se zeptáte pacientů s diabetem, čeho se nejvíce bojí, ztrácí to zrak," řekl Dr. Thomas Gardner, vedoucí workshopu JDRF's Restoring Vision, který je profesorem oftalmologie a vizuálních věd na lékařské fakultě University of Michigan. "Je nutný další výzkum, který by vyplnil mezery v léčbě a zásadně pochopil, proč cukrovka ovlivňuje ztrátu zraku a jak ji můžeme zvrátit."

Není pochyb, doktore Gardnere.

I když výše uvedený seznam „cílů“ může být v tomto okamžiku poměrně vysoký a abstraktní, existuje již několik zajímavých nápadů pro hmatatelnější akci:

• program dárcovství orgánů specifický pro ty, kteří vyvinuli nebo prodělali oční onemocnění související s cukrovkou, včetně retinopatie (něco v duchu nPod JDRF pro dárcovství orgánů)

• případně pomocí kmenových buněk k regeneraci funkce sítnice a oční tkáně tam, kde se ztratila

• technologie by mohla pomoci lidem se ztrátou zraku usnadnit život - například umožnit jim nyní číst 10-15 slov za minutu namísto nuly nebo se pohybovat po svém domě bez narážení do nábytku a procházet se venku navigací světlo a tma místo úplné tmy

• genová terapie, která umožňuje dosáhnout těchto milníků a zlepšit život, bez „léčení“ ztráty zraku pro osoby se zdravotním postižením, které ji ztratily. Tento výzkum již probíhá ve Velké Británii díky práci Dr. Petera Coffeye.

Dr. Dutta z JDRF nám říká, že s touto novou iniciativou je spojena spousta naděje, ale posunutí míče vpřed si vyžádá čas - a značné finanční prostředky. Kromě Nadace Mary Tyler Moore a S. Robert Levine spolupracuje JDRF se skupinami jako National Eye Institute, Research for the Prevention of Blindness a New York Stem Cell Foundation, stejně jako s farmaceutickými společnostmi, datovými hráči jako Google- Verly a Onduo, Glooko a IBM Watson na frontě strojového učení a mnoho dalších.

"Existují způsoby, jak můžeme v této oblasti udělat mnohem víc, než máme, s veškerým vývojem v oblasti umělé inteligence a strojového učení." Odtamtud dáváme dohromady soudržnou strategii a vytváříme základy pro další postup, '' říká Dutta.

V příštím roce očekává více diskuse o této iniciativě a také konkrétnější cílové skupiny pro určité oblasti - od předklinického výzkumu, aspektů financování, zdrojů a designu klinických studií.

Dutta říká, že zpětná vazba naší pacientské komunity bude rozhodující při hodnocení opatření kvality života (QoL) a toho, co členové komunity chtějí vidět, pochází z tohoto druhu výzkumné iniciativy.

"Nevíme, jaký může být časový plán, ale nejde jen o dvouletý plán ... to vyžaduje čas," říká. "Musíme se na to připravit a nechceme hned na začátku selhat."

Jsme nadšeni, že se to děje, dokonce i v raných fázích vývoje akčního plánu. Zvláště pro nás všechny, kteří jsme zažili retinopatii a jiné formy ztráty zraku, je to velmi osobní záležitost a těšíme se, až se doslechneme toho, co se zhmotní za dlouho!