Co je nového v úsilí o léčení cukrovky pro rok 2019

• Společnost JDRF zavádí po celé zemi řetězec „Centers of Excellence“ v oblasti léčby diabetu 1. typu, první již zahájený v severní Kalifornii.

• V rámci největší akvizice zaměřené na léčbu, kdy společnost Boston založená společnost Vertex Pharmaceuticals získala blízký biotechnologický startup Semma Therapeutics.

• Vědci z Johns Hopkins objevili záhadné „hybridní X buňky“, které mohou hrát velkou roli ve vývoji autoimunity a pravděpodobně vyvolat cukrovku 1. typu.

• Nový výzkum ukazuje, že konzumace příliš velkého množství lepku v prvních 18 měsících života může být také spouštěčem rozvoje T1D.

Newsflash, Lidi: Neočekáváme, že bychom se brzy mohli dočkat léčby cukrovky. Existují však oddaní vědci, kteří nepřetržitě pracují na dláždění cesty, a nedávno udělali zajímavý pokrok.

Mezi pokroky patří uvedení nového modelu výzkumného střediska pro vyléčení JDRF, bio-startup pracující na výměně beta buněk, který právě získala velká zavedená společnost Pharma, a nové výsledky výzkumu prezentované na velké EASD (Evropská asociace pro Conference of Diabetes) konference ve Španělsku minulý týden. Tato událost také přinesla některé klíčové nové informace o dopadu lepku na cukrovku 1. typu.

Zde je krátký pohled na tato témata léčby cukrovky, která v tuto chvíli dělají titulky:

JDRF zahajuje první „Centrum excelence“ zaměřené na léčbu

JDRF oznámilo 4. září, že otevřelo první „Centrum excelence“ zaměřené na výzkum léčby T1D a plánuje etablovat více na již existujících univerzitních a dalších výzkumných místech po celé zemi a ve světě. Prvním z nich je spolupráce mezi Stanfordskou univerzitou a Kalifornskou univerzitou v San Francisku (UCSF) na základě jejich společné práce v oblasti výzkumu imunitního systému, beta a kmenových buněk.

Konkrétně se tam vědci soustředí na „interakci imunitních buněk s beta buňkami produkujícími inzulín; generování ostrůvků a imunitních buněk z kmenových buněk pro terapie nové generace; a vývoj způsobů, jak transplantovat buňky produkující inzulín lidem s T1D bez nutnosti imunosuprese. “

Vzhledem k tomu, že transplantace inzulinových buněk není široce dostupná z různých důvodů - včetně omezení dárcovství orgánů a buněk a imunnosupresivních léků, které je nutné užívat po celý život - Centrum excelence JDRF v severní Kalifornii se pokusí tyto překážky řešit prostřednictvím pokračujícího výzkumu v biologie beta buněk a imunologie.

Nové označení znamená, že výzkumní pracovníci JDRF a Kalifornie budou spolupracovat, aby zajistili, že do tohoto konkrétního centra budou přeneseni nejlepší lidé a potřebné financování. Stejné zdůvodnění bude platit pro budoucí centra, která JDRF otevírá, a bez ohledu na jejich konkrétní zaměření.

JDRF říká, že tento nový model poskytne těmto centrům excelence „stabilitu při řízení dlouhodobějších projektů a také flexibilitu, která bude hbitá, jakmile se objeví nová věda. Inovativní model financování podporuje spolupráci a poskytuje dlouhodobější stabilitu institucím, které prokázaly vynikající výsledky ve výzkumu T1D. Každá bude původně financována po dobu pěti let. Financování po třetím roce bude potvrzeno po kontrole a vyhodnocení. “

Organizace T1D rovněž konstatuje, že tato centra budou sloužit jako centrální pilíře širší strategie JDRF pro výzkum léčby a jsou sponzorována prostřednictvím příspěvků dárců. Za toto první středoevropské středisko JDRF připisuje tyto individuální dárce: Karen a Jeff Jordan, Michelle Griffin a Tom Parker a Karen a Joe Niehaus.

Samozřejmě jsme zvědaví, jak to transformuje léčebný výzkum JDRF a lépe zaměříme zdroje a úsilí v USA a na celém světě a co to bude znamenat pro vědce a subjekty, které již v těchto oblastech pracují. V minulosti se úsilí o vyléčení rozhodně zdálo trochu rozptýlené a mnoho teček, které byly efektivně propojeny. Doufejme, že tento nový model odstraní duplikaci a pomůže zdokonalit výzkum tam, kde je to nejdůležitější.

Největší akvizice výzkumu léčby T1D vůbec

Začátkem září, která byla rovněž oznámena na začátku září, se v aréně výzkumu léčby cukrovky objevily titulky velkých společností. Bostonská společnost Vertex Pharmaceuticals, která se doposud do značné míry zaměřuje na cystrickou fibrózu, koupila spuštění biotechnologických kmenových buněk v Cambridge, MA, známé jako Semma Therapeutics. Tuto společnost založil v roce 2014 významný výzkumný pracovník a D-Dad Dr. Douglas Melton, který již více než deset let pracuje na vytváření nových buněk produkujících inzulín.

Možná si vzpomenete, že Melton v roce 2013 přinesl obrovské novinky, které byly z velké části oslavovány jako průlom, ačkoli o několik let později byl jeho výzkum stažen a zpochybněn. Jeho startup Semma vznikl v roce 2015 a byl zajímavě jedním z prvních projektů financování fondu T1D fondu rizikové filantropie JDRF (viz naše nedávné pokrytí zde) v roce 2017.

Vertex nyní vyčlenil 950 milionů dolarů na využití práce, kterou Semma dělá. JDRF to popisuje jako pravděpodobně největší transakci zaměřenou na léčbu T1D, která kdy nastala.

Semmův přístup byl dvojí:

• Práce na vytvoření nového dodavatelského řetězce beta buněk z lidských kmenových buněk s cílem transplantace těchto nových buněk přímo do jater, kde mohou produkovat inzulín k přirozené regulaci hladin BG.

• Vytvoření zařízení, které lze implantovat s novými buňkami produkujícími inzulín uvnitř, které je chrání před útokem imunitního systému. (Jiní, kteří na tom pracují, zahrnují ViaCyte, Eli Lilly se Sigilon Therapuetics a Diabetes Research Institute s jeho BioHub).

Práce Semmy v této době zůstává v časných klinických studiích zahrnujících zvířata a rozhodně neexistuje záruka, že se to projeví. Je však obrovským potenciálním posílením, aby společnost jako Vertex nyní věnovala energii a zdroje tomuto úsilí.

Melton říká: „Semma byla založena, aby dramaticky zlepšila životy pacientů s diabetem 1. typu. Vertex je ideální pro urychlení dosažení tohoto cíle. “

Zdá se, že vedoucí představitelé Fondu T1D JDRF souhlasí.

„Jedná se o hlavní milník v našem boji za vyléčení cukrovky 1. typu, a to ve dvou ohledech,“ říká výkonný předseda Fondu T1D Sean Doherty. "Za prvé, tak úžasná společnost, jako je Vertex, má zdroje a odborné znalosti k dosažení vize Dr. Meltona, kterou JDRF sdílela a podporovala po mnoho let." Zadruhé si myslíme, že investoři a průmysl si všimnou takové významné hodnoty kladené na slibné terapie diabetu 1. typu a budou hledat příležitosti k investování do dalších snah o diabetes T1 na novém rozvíjejícím se trhu. “

Pronásledování nepoctivých buněk, které způsobují cukrovku

Vědci z Johns Hopkins v Baltimoru zjevně objevili záhadnou skupinu „dříve neznámých buněk“ číhajících v těle, která může hrát velkou roli ve vývoji autoimunity a pravděpodobně vyvolat cukrovku 1. typu. Tuto záhadnou novou entitu pojmenovali „Immune Cell X“ kvůli své schopnosti přeměnit se na dva další typy buněk.

Vědci údajně dlouho věřili, že tyto hybridní buňky nemohou existovat, ale pokud ano, pak by to byla pravděpodobně jen malá populace v řádu 7 z každých 10 000 bílých krvinek. Podle Dr. Abdel-Rahima A. Hamada, docenta patologie u Johnse Hopkinse, který je spoluautorem této nejnovější studie. Z jakéhokoli důvodu jsou tyto takzvané „nepoctivé buňky“ zmatené a přecházejí do jiného typu, který tělo považuje za cizí, a který zahajuje imunitní útok, který nakonec vede k T1D.

Ne každý ve výzkumné komunitě je však o tom přesvědčen. Protože zatímco ve hře mohou být i další environmentální a genetické spouštěče T1D, je také možné, že zdánlivé hybridní X buňky jsou ve skutečnosti některé z dalších „normálních“ buněk a už vůbec ne podvodní podvodníci; mohou jednoduše sloužit dvěma funkcím.

Je jasné, že v této oblasti je zapotřebí dalšího výzkumu, což nepochybně bude nějakou dobu trvat.

Atentát na Rogue Cells

Ať už jsou tyto hybridní X buňky důležité nebo ne, další nová zjištění prezentovaná na konferenci # EASD2019 v Barceloně představují způsob, jak bojovat proti čemukoli, kdo může být pravým viníkem spouštějícím T1D na buněčné úrovni.

Belgická klinická společnost Imcyse vyvíjí imunoterapeutika, která by mohla pomoci léčit a předcházet chronickým stavům, jako je T1D, vývojem peptidů, které by mohly být injikovány nebo implantovány do těla za účelem identifikace a usmrcení buněk, které napadají imunitní systém - jako v případě případ T1D.

Data z časných pokusů naznačují, že Imcyse skutečně zvyšuje počet ochranných buněk v těle. Očekává se, že tyto výsledky nyní podpoří úsilí společnosti a pomohou financovat další fázi výzkumu v roce 2020.

Účinek cukrovky na lepek?

Jedna další nová studie představená na EASD nás zaujala - lepek a diabty, více v oblasti prevence než léčby, ale přesto je důležitá.

Dopad lepku na T1D byl dlouho prozkoumaným tématem. Jde spolu s kravským mlékem a dalšími potenciálními spouštěči diabetu 1. typu v životním prostředí (zejména u dětí).

Tato nejnovější studie ukazuje, že příjem lepku u dítěte ve věku 18 měsíců vedl k obrovskému 46% zvýšenému riziku vzniku T1D na každých 10 g lepku spotřebovaného denně. Neexistovala však žádná souvislost mezi příjmem lepku potenciální matkou během těhotenství a typem 1 u jejího dítěte. Tento výzkum pocházel z univerzitní nemocnice v Oslu a norského institutu veřejného zdraví v Norsku.

Autoři studie poznamenávají: „Naše pozorování mohou motivovat budoucí intervenční studie se sníženým příjmem lepku ke stanovení, zda existuje skutečná příčinná souvislost mezi množstvím příjmu lepku v rané stravě dítěte a diabetem 1. typu u vnímavých jedinců.“

Proč tento lepkový efekt, můžete se zeptat?

Vědci naznačují, že by to mohlo být založeno na lepku, který ovlivňuje střevní mikroflóru a indukuje zánět takzvaným „děravým střevem“.Mohlo by se také stát, že lepek někdy pracuje s jinými spouštěcími faktory nebo faktory prostředí, které hrají - včetně viru nebo genetické predispozice u dětí - a tlačí dítě k typu 1.

Je zajímavé, že autoři studie konkrétně tvrdí, že jejich zjištění nestačí k tomu, aby lidi odradili od konzumace lepku, zejména obilovin a chleba, které jsou tak běžnými zdroji lepku. A samozřejmě je nutný další výzkum.

Sečteno a podtrženo

Zdá se, že titulky kolem „léčby cukrovky“ neustávají. Je důležité být realistický ohledně postupné povahy scienfitických objevů a ne nafukovat falešnou naději.

Je ale stejně důležité vědět, kolik výzkumu právě probíhá, a sledovat dosažený pokrok. Je nutné, aby nás tolik investic a úsilí v blízké budoucnosti přivedlo alespoň k některým účinným zásahům a „funkčním lékům“.